与自闭症相关的基因SYNGAP1影响人类大脑早期发育
洛杉矶儿童医院临床神经学儿科助理教授Jonathan Santoro表示，这些研究结果可能会催生SYNGAP1变异的全新疗法。
2023-11-17
Cell：新研究首次构建出首个多心室心脏类器官，有望用于揭示人类心脏发育和疾病之谜
每年有 1800 万人死于心脏病，但新疗法的开发却面临瓶颈：迄今为止，还没有整个人类心脏的生理模型。在一项新的研究中，奥地利科学院分子生物技术研究所（IMBA）的Sasha Mendjan团队开发出一
2023-12-11
BJH：新型治疗性靶点或能关闭人类多发性骨髓瘤生存和进展的能力
来自阿德莱德大学等机构的科学家们通过研究开发了一种能抑制多发性骨髓瘤的新型疗法，其或有望减缓甚至预防患者疾病的复发。
2023-12-04
IJMS：利用人类诱导性多能干细胞揭示婴儿胱氨酸病如何导致肾衰竭，有望开发治愈这种疾病的新疗法
作为一种罕见疾病，婴儿胱氨酸病（infantile cystinosis）会极大地缩短患者的寿命。在一项新的研究中，来自美国布法罗大学的研究人员发现了肾脏一个关键组成部分的生成过程中出现的错误是如何导
2023-12-26
Mol Cancer：科学家成功开发出针对人类胃癌的新型遗传分类系统
来自德克萨斯大学MD安德森癌症中心等机构的科学家们通过研究开发了一种新型胃癌遗传分类系统，或有望为个体化胃癌疗法的开发奠定一定的基础。
2023-11-17
见证120年来人类生物医学的进步
美国食品和药物监督管理局（FDA）做出了一项真正具有历史意义的决定——批准了Casgevy上市，这是一款基于CRISPR技术的开创性基因编辑疗法，用于治疗12岁及以上伴有复发性
2023-12-11
Sci Transl Med：科学家有望利用单细胞基因组学技术来加速人类肺部疾病药物的开发
来自德国的科学家们利用新型实验模型来研究肺部疾病，即所谓的人类精确切割肺部切片，这些是肺部组织的薄片，或能用于实验室的研究中。
2023-12-13
Nat Cancer：科学家有望利用工程化改造的树突状细胞来治疗人类癌症
来自苏黎世联邦理工学院等机构的科学家们通过研究开发出了一种新型免疫疗法，其并不需要了解肿瘤抗原的组成，这一结果或有望为其首次临床应用铺平道路。
2023-11-30
Pharmgenomics Pers Med：维生素补充剂和新技术或有望预防人类的二次中风
来自缅因大学等机构的科学家们通过研究发现，补充维生素或能帮助预防继发性中风，同时他们还提倡新技术在眼科研究中证实这些研究发现的价值。
2023-11-29