赛诺菲资助环状RNA疗法先驱2500万美元，开发下一代mRNA递送技术
Orna 目前的主导项目的治疗癌症的原位 CAR-T 细胞疗法。目前已有5款自体工程化 CAR-T 细胞疗法获得 FDA 批准用于治疗血液类癌症，这些疗法都需要使用慢病毒在体外基因工程改造自体 T 细
2023-04-17
Cell：碱基编辑器有望用于治疗CD3δ重症联合免疫缺陷
在一项新的研究中，来自美国加州大学洛杉矶分校等研究机构的研究人员发现先进的基因组编辑技术可能能够用于罕见的致命遗传病--- CD3δ重症联合免疫缺陷（D3 delta severe com
2023-03-30
Nature子刊：左二伟/孙怡迪/魏武合作开发出碱基编辑脱靶检测新方法
单碱基编辑技术自问世以来，因其高效性和特异性备受推崇，然而研究发现，这一技术在细胞系、小鼠胚胎和水稻中可能会引发意外突变，而在体内的长期效应仍不明确。
2023-04-11
Nat Biotechnol：利用CRISPR-Csm复合物实现精准的RNA靶向
在一项新的研究中，来自美国加州大学伯克利分校的研究人员将一种新的复合物整合到CRISPR-Cas系统中。相关研究结果近期发表在Nature Biotechnology期刊上。
2023-03-28
西湖大学吕久安团队开发出高性能人工肌肉微纤维制备新技术
受到自然界中蜘蛛液晶纺丝原理的启发，西湖大学智能高分子材料团队创造出一种连续、高速纺丝制备LCE纤维的新方法，制造速度可达8400m/h（已报道的最高制造速度为~5000m/h）。
2023-04-07
李博文等开发新型LNP载体，吸入后可实现对肺部的高效mRNA递送及基因编辑
利用高通量平台，研究团队合成和筛选了可生物降解的可电离脂质组合文库，以构建用于递送mRNA和CRISPR-Cas9基因编辑器的吸入式递送载体。
2023-04-06
Cell Stem Cell：蔡秀军/惠利健团队开展转分化肝细胞生物人工肝治疗肝衰竭的临床研究
该研究建立了临床级hiHep-BAL，先在临床前大动物实验中证明了hiHep-BAL可以治疗术后肝衰竭，进而在大肝切病人中证明其安全性和初步疗效。 这是转分化来源人功能细胞的首次临床应用，也是hiH
2023-04-14
科学家如何利用人工智能技术改善人类健康研究？
近年来，科学家们在研究中不断使用人工智能来改善多种人类疾病的诊疗，本文中，小编就对近期科学家们发表的相关重要成果进行整理，分享给大家！
2023-03-30