Oculis宣布首名患者参与OCS-01「OPTIMIZE」3期临床试验
OPTIMIZE」是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期试验，计划在美国25个临床试验点招募约240名患者。试验的疗效指标包括第15天无前房细胞以及第4天无疼痛。
2022-06-30
NEJM发布遗传性肝病RNAi疗法2期临床试验结果，降低致病蛋白83%
这项2期临床试验数据表明，基于 RNAi 的 Fazirsiran 能够显著改善 AAT 缺乏相关肝病患者的多个健康相关生物标志物，能够可靠且持续地沉默突变基因的表达，对患者健康产生积极影响。
2022-07-04
Science：揭示新冠病毒感染人体细胞新机制，为SARS-CoV-2从动物外溢到人类提供了线索
在一项新的研究中，来自罗莎琳-富兰克林研究所和牛津大学等研究机构的研究人员发现2020年初出现的原始SARS-CoV-2毒株能够结合在人体细胞表面上发现的称为唾液酸的糖分子，不过后来出现的SARS-C
2022-06-30
新英格兰杂志公布首个体内 CRISPR 基因编辑治疗人类遗传疾病试验结果
这是首个体内 CRISPR 基因编辑疗法的临床试验结果，大大扩展了 CRISPR 基因编辑疗法的应用范围，直接注射 CRISPR 组份即可在体内进行高效基因编辑，为许多遗传疾病的治疗开辟了新的途径
2022-07-04
让LNP实现器官特异性靶向，ReCode公司完成2亿美元B轮融资，推进两项mRNA疗法临床试验
ReCode 公司的器官特异性靶向递送平台——SORT-LNP，可以实现向特定器官递送包括 mRNA、siRNA、DNA 在内的核酸药物，而不像之前的 LNP 只局限于向肝脏递送。
2022-07-05
替雷利珠单抗刷新食管鳞癌一线治疗3期试验最长生存记录，中位总生存达17.2个月
随着替雷利珠单抗成为目前国内上市的抗PD-1/L1抗体中拥有最多纳入医保适应症的产品，越来越多的国内患者将有望通过医保后的惠民价，使用上这一款全球领先的高品质抗癌新药。
2022-07-05