JCI Insight:科学家有望开发出一种治疗人类亨廷顿氏症的新型疗法
本文研究结果或有望帮助研究人员开发创新性的策略来治疗人类亨廷顿疾病,同时还不会改变亨廷顿蛋白在维持机体健康上的关键功能。
亨廷顿氏症患者机体的星形胶质细胞或能与神经元相互协作发挥作用!
来自法国的科学家们通过研究发现,刺激小鼠模型机体中反应性星形胶质细胞的形成或许会通过减少其聚集物的数量和尺寸来促进突变蛋白的消除。
亨廷顿病“疾病修饰疗法”!罗氏计划开展一项新的2期研究:评估反义RNA疗法tominersen!
tominersen是一种疾病修饰疗法,可减少所有类型亨廷顿蛋白(HTT)的产生,包括有毒性的突变型亨廷顿蛋白(mHTT)。
亨廷顿病(HD)基因疗法!罗氏与NeuExcell达成战略合作,利用神经再生基因治疗平台开发新型疗法!
亨廷顿病(HD)是一种无法治愈的遗传性大脑疾病,由4号染色体上的一个缺陷基因引起。由于该疾病影响大脑的不同部位,因此会影响运动、行为和认知。
NeuExcell Therapeutics 和 Spark Therapeutics 宣布达成研究合作协议,为亨廷顿舞蹈症开发新型基因疗法
2021 年 9月 7 日,NeuExcell Therapeutics 和 罗氏集团子公司Spark Therapeutics (RO、ROG;OTCQX;RHHBY)宣布了一项基因治疗合作协议,旨在为亨廷顿舞蹈症(HD)患者开发一种安全有效的治疗方法。
Nat Commun:关键蛋白影响亨廷顿舞蹈症的发生
1993年,科学家发现单个突变基因HTT导致了亨廷顿舞蹈病的发生,因此人们对该疾病的快速治愈寄予厚望。但是今天,仍然没有得到批准的治疗方法。
科学家有望开发出治疗亨廷顿氏症的新型疗法!
2021年2月27日 讯 /生物谷BIOON/ --日前,一篇刊登在国际杂志Acta Neuropathologica上题为“Huntington's disease brain-derived small RNAs recapitulate associated neuropathology in mice”的研究报告中,来自巴塞罗那大学等机构的科学家们通
EMBO Mol Med:亨廷顿疾病的分子机制
lamin家族中的蛋白质改变会导致多种疾病, 称为laminopathies。 近日,UB研究人员参与的一项研究指出,其中一种蛋白质(lamin B1)的水平发生改变,导致亨廷顿氏病的不同大脑神经元群体变性。由亨廷顿基因突变引起的这种病状表现为非自主运动,认知缺陷和精神病,目前尚无法治愈。