一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡，Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关
2023年12月，美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市，用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病（SCD）患者。
2024-11-10
登上NEJM：侯金林/张文宏等发布siRNA治疗乙肝临床试验结果，大幅提高乙肝表面抗原转阴率
这项临床研究结果不仅在国际上首次充分、科学地证实了联合病毒抑制和免疫激活双重策略对于提高乙肝治愈率的关键作用，为全球乙肝患者带来了新的治疗选择和希望，同时也彰显了我国科研团队在乙肝治疗领域的卓越成就。
2024-12-09
基石药业CS5001（ROR1 ADC）全球多中心1b期临床试验完成首例患者入组
12月19日，基石药业宣布公司管线2.0重磅产品CS5001（ROR1 ADC）全球多中心1b期临床试验顺利完成首例患者入组。
2024-12-25
Science子刊：在临床前动物模型中，两种新化合物可将隐孢子虫载量减少99.8%
溶解度受限或渗透性受限的化合物对隐孢子虫在小鼠体内脱落的减少程度最高。有两种化合物（DDD489 和 DDD508）被确定为最有效的化合物，可减少 99.8% 以上的隐孢子虫，且不会复发。
2024-11-27
Nat Med：临床试验表明TCR-T细胞免疫疗法有望治疗转移性结直肠癌
这种称为TCR-T细胞疗法的细胞免疫疗法克服了细胞免疫疗法中的两个难题：如何产生大量能特异性识别癌细胞的T细胞，以及如何提高经过基因改造后的T细胞灌注回相同患者体内后的增殖能力。
2024-07-16
诺和诺德公布血友病双抗III期临床结果
Mim8是诺和诺德利用Genmab的DuoBody技术平台开发的一款模拟凝血因子VIIIa（FVIIIa）作用的双抗药物，通过皮下注射给药。
2024-06-28
知易生物原创活菌药物SK10的美国1期临床顺利完成，取得积极结果
研究发现，SK10能减少化疗药物对肠上皮细胞的毒性，调节细胞凋亡相关蛋白的表达水平，减少细胞炎症因子，显著增强粘膜屏障功能，明显改善化疗药物对肠道粘膜的损伤及其导致的腹泻症状。
2024-07-06
Nat Immunol | 郭安源/甘璐开发提高免疫检查点阻断疗效的药物预测方法
免疫疗法，特别是免疫检查点阻断(ICB)，旨在激活和调动免疫系统来根除恶性细胞，并在各种恶性肿瘤中取得了令人印象深刻的临床成功。
2024-03-20
Gut | 海军军医大学廖专/邹文斌开发改善慢性胰腺炎的新方法
该研究首次证明AAV8-hSPINK1介导的基因治疗胰腺炎具有较高的转导效率和安全性。使用衣壳优化的AAV8载体有效准确地将hSPINK1基因传递到胰腺细胞中，对其他关键器官表现出低趋向性。
2024-04-08