Moderna披露mRNA疗法用于罕见病I/II期临床数据
Moderna近日在2023年美国基因细胞治疗学会（ASGCT）年会上提交了在研mRNA疗法mRNA-3927用于罕见病丙酸血症（PA）I/II期临床研究中期数据。
临床研究发现，出现认知功能受损后尽早接受Aβ-PET，高置信度病因学诊断率提升250%
这项研究表明，在诊断检查的早期进行淀粉样蛋白PET，使得40%的认知功能受损的患者在仅3个月内即接受高置信度病因学诊断，是尚未接受淀粉样蛋白PET患者（11%）的3.5倍。
马斯克兑现承诺：其脑机接口公司的人体临床研究获FDA批准
值得一提的是，Neuralink的主要竞争对手Synchron公司，开发了无需开颅手术、通过微创手术进行颈静脉植入脑机接口的技术，并率先获得了FDA批准在美国进行了首次脑机接口人体临床试验。
靶向百亿美金市场、维坦医药1类新药P2X3受体抑制剂获临床试验默示许可
继2023年4月GSK 20亿美金收购Bellus Health（P2X3抑制剂Camlipixant）之后
战略合作丨华大智造携手凯普生物，基于高通量测序推动精准医疗临床应用
2023年3月29日，华大智造与广东凯普生物科技股份有限公司（下文简称：凯普生物）签署战略协议，双方在高通量测序平台、国际市场拓展等方向达成战略合作。
刘如谦创立的表观遗传编辑公司Chroma发布临床前数据，表观遗传编辑展现巨大潜力
近日，在洛杉矶举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）第26届年会上，Chroma Medicine 发布了两项报告，分别是：Development of a Human PCSK9-Targete
Nature：个性化的mRNA疫苗在临床试验中或有望治疗人类胰腺导管腺癌
来自纪念斯隆-凯特琳癌症中心等机构的科学家们通过研究开发了一种新型个体化mRNA疫苗，在临床试验中其或有望帮助抵御胰腺癌的侵袭性形式。
首个CAR-NKT细胞疗法临床试验，显示出良好的神经母细胞瘤疗效
嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）在血液系统恶性肿瘤取得了显著治疗效果，FDA自2017年以来先后批准了5款CAR-T细胞疗法上市，但实体癌患者仍然对CAR-T细胞疗法有很大的耐药性。
Nat Med：在1期临床试验中 CAR-自然杀伤性T细胞疗法或有望表现出潜在的治疗结局
来自贝勒医学院等机构的科学家们通过研究报告了首个人类1期临床试验的中期结果，该试验中，研究人员评估了一种遗传工程化的自然杀伤性T细胞（NKT）免疫疗法在治疗成神经细胞瘤上的安全性、抗肿瘤活性和免疫特征