一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡，Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关
2023年12月，美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市，用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病（SCD）患者。
2024-11-10
NSMB：张思聪/Robert Roeder揭示BET抑制剂在雌激素受体阳性乳腺癌患者中疗效有限的原因
该研究发现对理解ER驱动的基因调控机制具有重要意义。这不仅有助于揭示BET蛋白在癌症中的复杂作用机制，尤其是其在没有BD结构域参与下的关键功能，也为未来开发新型抗癌疗法提供了新的方向。
2024-09-14
Cell：新型mRNA癌症疫苗，只需一针，在人类脑肿瘤患者中迅速激活抗肿瘤免疫反应
该研究开发了一种新型mRNA癌症疫苗，基于“洋葱状”多层RNA-脂质颗粒聚集体（LPA），以显著增强肿瘤mRNA抗原的装载和免疫原性。
2024-05-16
JCO Global Oncol：科学家在中国卵巢癌患者中识别出可靶向作用的特殊突变体RAD51D
本文研究揭示了中国卵巢癌患者的遗传蓝图，同时研究人员在患者机体中识别出了一种富集的RAD51D突变体，这或许就能作为卵巢癌管理的重要参考并能提供一种潜在的治疗性靶点。
2024-09-03
三篇Cell：科学家揭示免疫疗法协同作用促进黑色素瘤患者机体中T细胞反应背后的分子机制
这三篇研究报告提供了LAG3和PD1如何单独发挥功能以及联合作用背后的分子机制，并强调了利用其进一步进行临床研发的新机会。
2024-08-17
Arthritis Rheumatol：特殊细胞受体TLR8或会影响系统性硬化症患者机体中疾病相关细胞因子的产生
本文研究结果表明，TLR8蛋白在系统性硬化症患者机体的浆细胞样树突状细胞中并不表达，因此，其对TLR8的刺激或许并不会产生反应，系统性硬化症患者机体的单核细胞会对TLR8的刺激产生反应。
2024-10-05
Nature：利用低温电子断层扫描技术揭示Aβ和tau蛋白在阿尔茨海默病患者死后大脑组织中的三维结构
在阿尔茨海默病中，Aβ蛋白斑块和异常的tau丝状物被认为会破坏细胞间的交流，从而导致记忆力减退、意识模糊和细胞死亡等症状。
2024-07-14
Nature：生活在树皮中的微生物可以去除大气中的甲烷
研究人员首次证实，树皮或木材中的微生物清除甲烷的能力可以与土壤相媲美，甚至更高。这一发现意味着树木对气候的总贡献比原先估计的要高出10%。
2024-08-06
《神经病学》：迄今最全面的研究显示，替奈普酶相比阿替普酶更有利于缺血性卒中患者的功能恢复和减少残疾！
这项系统性回顾和Meta分析研究对迄今为止所有可用的随机临床试验进行了总结，表明在标准时间窗内接受溶栓治疗的急性缺血性卒中患者中，替奈普酶在功能恢复极好和减少残疾方面优于阿替普酶。
2024-11-09