中国首次！正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍β-地中海贫血患者
该疗法采用了正序生物自主知识产权的碱基编辑技术，仅需数周时间制备，即可实现“一次治疗，终身治愈”的效果，为全球β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来曙光。
2024-07-23
《细胞·代谢》：中国科学家首次发现，乙酸盐或能缓解睡眠碎片化导致的认知问题！
研究揭示了SF过程中，下丘脑乙酸水平发生适应性增加，对睡眠障碍相关的葡萄糖代谢失调和认知功能损害起到了保护作用，通过敲除ACSS1基因可以减少下丘脑星形胶质细胞中的乙酸代谢。
2024-08-29
从创新药临床研究趋势看内卷中成长的中国药企
近年来，国家鼓励创新药开发的力度日渐加大，不管是传统药企还是新生代Biotech都可以有更足的底气尝试开拓FIC领域，去创造诞自中国的first in class分子。
2024-05-15
Nature：中国博后一作，开发T细胞免疫疗法，治疗中枢神经系统损伤
这项研究阐明了损伤响应T细胞的神经保护功能的机制，为未来中枢神经系统（CNS）损伤的T细胞疗法的开发铺平了道路。
2024-09-15
《中国多发性硬化疾病优化管理与预后风险因素调研》正式发布，启新诊疗新图景
随着健康中国2030战略的深入推进，多发性硬化等罕见病的规范化诊疗管理日益成为医疗卫生体系建设的重要议题。
2024-11-06
Cell：中国博后一作，开发CRISPR-Cas13筛选技术，发现778个人类必需lncRNA
该研究开发了一种基于CRISPR-Cas13的靶向RNA的转录组规模的CRISPR筛选技术，并使用该技术在来自不同组织的5种人类细胞中筛选鉴定了778个必需的lncRNA。
2024-11-10