关于举办“AI颠覆合成化学之路——人工智能在化学合成及生物合成中创新应用技术论坛”的通知
人工智能在化学合成及生物合成中创新应用技术论坛将于2024年10月25日—27日在上海市举办
2024-10-18
Science:不必基因编辑,也无需天价,诺华开发分子胶降解剂,治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2,可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物,促进WIZ的降解,进而上调胎儿血红蛋白(HbF)的表达水平,用于治疗镰状细胞病(SCD)。
2024-07-16
《科学》:基因编辑新突破!科学家首次实现肺部基因编辑,单次治疗效果持续达22个月,有效对策囊性纤维化
ung SORT LNP的效果相当持久,在实验第660天仍旧能够观察到很高的编辑率。分析结果可见,第二次注射后,已经有超过32%的肺细胞被编辑,在第7天上升到51%,并持续至实验结束。
2024-06-16
14国科学家在Cell Research联合发文,倡议开展人类基因组计划二期,让精准医疗惠及全球
这一倡议标志着全球科学界在基因组研究领域迈出了重要一步,致力于实现更广泛的健康公平和医疗进步。
2024-09-17
研究发现:基因上易得心理疾病的人更热爱音乐,并达到较高艺术成就,且音乐偏好能反映两种核心能力
该研究揭示了音乐偏好不仅仅是个人品味的问题,它与我们的认知风格(共情和系统化能力)密切相关。
2025-02-12
AAV基因疗法,成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中,Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型(AAV9)的基因疗法,通过脊髓注射,将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09