肿瘤治疗：抑制血管生成或促进血管正常化
1971年，Judah Folkman博士和他在美国波士顿儿童医院（Boston Children’s Hospital）的同事首次提出肿瘤生长和转移需要血管生成过程参与的观点，也即通过抑制肿瘤的血管生成可以达到治疗肿瘤的目的。基于这一理论，10种之多的血管生成抑制药物被批准用于临床治疗。它们中的大部分都针对不同种类的生长因子，或生长因子受体，表1列出了代表性药物。
Cell：科学家发现治疗囊性纤维化的候选药物
2013年9月15日讯 /生物谷BIOON/--发表在Cell杂志上的文章称，德国海德堡大学，雷根斯堡大学和葡萄牙葡京大学的科学家联合发现了一种有望治疗囊性纤维化的药物。科学家同时报道了大量的之前未报道的囊性纤维化相关基因，表明新型筛选技术有助于开发新的药物靶点。 囊性纤维化是由单基因突变引起的遗传性疾病。该突变造成多个器官病变，最明显的是肺部分泌物异常增厚。
安进加入NCI及公私合作伙伴 加速鳞状细胞肺癌个性化药物开发
安进加入美国国家癌症研究所（NCI）及公私合作伙伴，启动一项突破性的新临床项目，将利用生物标志物驱动的研究和基因组分析，加速鳞状细胞肺癌的个性化药物开发。
自体干细胞移植治疗下肢缺血的规范化方案
编者按：下肢缺血是一种常见疾病，具有发病率高，致残率高和治愈率低的特点。在我国造成下肢缺血的主要病因是动脉粥样硬化闭塞症、血栓闭塞性脉管炎、糖尿病足等。谷涌泉、黄平平、杨晓凤等利用自体骨髓干细胞移植，自体外周血干细胞移植治疗下肢缺血疾病，临床研究结果证明安全有效。结合众位专家治疗的方案，中华医学会医学工程学会干细胞工程专业委员会组织编写的《自体干细胞移植治疗下肢缺血的专家共识》。
Geron治疗骨髓纤维化药物研究传来利好消息
Nat Med：科学家们发现治疗纤维化疾病的新方法
英将推广基因测序开展个性化医疗
英国卫生部7月５日说，国家医疗服务系统将推广一项基因测序计划，优先为癌症、罕见病和传染病患者进行基因测序，以更好地提供有针对性的治疗方案。 英国卫生大臣杰里米·亨特５日说，这一项目将由卫生部下属机构“英格兰基因组学”负责实施，该机构将与英国研究机构、高校和医院签订合同，由该机构为患者提供基因测序和数据分析等服务。卫生部还将制定严格的实施标准，以及诸如患者信息保密、患者自愿接受测序等原则。
PNAS：恢复缺陷蛋白功能可有效治疗囊性纤维化病人
近日，来自美国爱荷华州大学Carver医学院的研究人员研究发现了可以恢复一种缺陷蛋白功能的遗传过程，这种缺陷蛋白是引发病人囊性纤维化的主要原因。相关研究成果刊登在了近期的国际杂志PNAS上。 囊性纤维化是一种由基因突变（产生缺陷蛋白）引发所致并且遗传的疾病，在正常机体中，囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（CFTR）扮演着离子转运通道的功能，而且对于细胞盐分和水平衡都至关重要。
Kalydeco获欧盟批准用于治疗囊性纤维化
7月27日，美国Vertex制药宣布，欧盟委员会已批准Kalydeco（通用名：ivacaftor）用于6岁及以上年龄群携带囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因上至少单拷贝G551D突变的囊性纤维化（CF）患者。Kalydeco是首个靶向该病根本病因的药物。 囊性纤维化是由CFTR基因突变导致CFTR蛋白缺陷或缺失所致罕见遗传病。