柳叶刀子刊：揭示亚洲首个血友病基因治疗药物临床研究成果
血友病作为一种遗传性出血疾病，主要分为两种类型，一种是血友病A型，即缺失凝血因子VIII，另一种是血友病B型，即缺失凝血因子IX。
2022-05-27
Cell：科学家确定首个锌“伴侣蛋白”，开辟全新生物学领域
锌（Zn）是一种重要的微量营养素。既然是微量，就意味着仅需摄入少量就可以让锌发挥功能。锌是人体第二丰富的过渡金属，仅次于铁。但由于不能由机体自然产生，所以锌是一种必需金属元素。
2022-05-23
在世界上首次发现角膜存在T细胞，它们保护眼睛免受病毒感染
人类要看东西，角膜必须保持透明，以确保视网膜能通过虹膜接收到聚焦的光线。之前没有考虑到角膜中存在T细胞，因为眼睛只产生一种受到抑制的免疫反应，以避免会阻碍我们视力的炎症。
2022-05-31
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！美国FDA批准Evrysdi(利司扑兰)：治疗2个月以下的症状前婴儿!
Evrysdi现在可用于所有年龄段的婴儿、儿童、青少年、成人，治疗SMA。
2022-05-31
世界多国出现猴痘病毒感染，与天花是近亲，致死率10%，美国已开始采购疫苗
最新，猴痘病毒开始占据各大新闻头条，两周前的5月7日，英国首先报道了一例猴痘病毒感染者。接下来报告病例数的急剧增加。 5月19日下午，7个国家（英国、葡萄牙、西班牙、美国、加拿大、瑞典、意大利
2022-05-22
加速推动学科领域建设发展 中国首个遗传性血管性水肿（HAE）学术期刊正式创立
2022年5月，上海 —近日，由中国罕见病联盟和北京罕见病诊疗与保障学会联合主办、武田中国支持的“遗传性血管性水肿（HAE）高峰论坛”顺利召开。
2022-05-23