Nature Medicine | 重返有声世界：双侧AAV1-hOTOF治疗常染色体隐性耳聋9型初见成效
此外，该研究还证明了AAV1-hOTOF基因治疗的安全性。在所有患者中，未出现严重不良事件或剂量限制毒性，这为未来进一步的临床研究奠定了基础。
2024-06-10
Cell：世界首例！沈中阳/邓宏魁/王树森团队使用化学重编程多能干细胞，成功治疗1型糖尿病
邓宏魁团队建立了一种高效、优化的分化方案，用于生成CiPSC来源的胰岛样细胞（CiPSC-islets），其转录组特征、组成和胰岛素分泌功能与天然人类胰岛相当。
2024-10-10
《柳叶刀》真实世界证据：乐唯初®降低婴儿因合胞病毒导致的住院率达82%
与未接受干预的婴儿相比，接种乐唯初®（尼塞韦单抗注射液）的6个月以下婴儿，因呼吸道合胞病毒（RSV，以下简称合胞病毒）引起的下呼吸道感染导致的住院率降低了82%。
2024-05-07
清华大学真实世界研究，这类食物，有利于降低全身炎症
结果表明，中等微生物含量食物和更多的休闲体育活动，有助于降低全身炎症，休闲体育活动是调节中等微生物含量食物与全身免疫炎症指数之间关联的重要因素。
2024-03-12
世界首家circRNA疗法公司Orna，收购了一家LNP公司，推进体内CAR疗法及体内基因编辑疗法开发
环形 RNA（circRNA）已成为一种非常有吸引力的线性 mRNA 的替代品，国内外已有多家创业公司在推动基于 circRNA 的 RNA 疗法。
2024-05-27
Blood：在首次真实世界研究中，CAR-T细胞疗法cilta-cel非常有效治疗复发或难治性多发性骨髓瘤
这项新的研究发现，四分之三接受cilta-cel输注的患者出现了细胞因子释放综合征（CRS），这是一种常见的CAR-T副作用，可能很严重，但只有5%的患者出现了3级或以上的副作用。
2024-10-27
一种新的急性髓系白血病患者接受异基因造血干细胞移植的预后评分系统与现实世界的验证
本研究回顾性分析了336例接受同种异体造血干细胞移植的AML患者的临床记录，并建立了基于OS独立因素的预后系统。
2024-09-28
世界首个完全由AI设计的CRISPR基因编辑器来了！已成功编辑人类DNA，且免费开源
Profluent 是一家创立于2022年AI蛋白质设计公司，致力于通过人工智能从头设计全新蛋白质，从而开发突破性药物和疗法。
2024-04-26
星形胶质细胞如何塑造男女不同的记忆与认知世界？Cell Rep：星形胶质细胞会诱导性别特异性的记忆效应
本文研究结果表明，星形胶质细胞或许能作为机体认知功能的性别依赖性调节子，促进衰老和疾病在个体间的性别差异。
2024-06-05
加码中国医药工业高阶发展｜斯蒂瓦那托集团亮相第二十二届世界制药原料中国展
6月19日，“第二十二届世界制药原料中国展“（CPHI China 2024）暨“第十七届世界制药机械、包装设备与材料中国展”（PMEC China 2
2024-06-24