国家药监局发布一号文件 真实世界证据支持药物监管
1月7日，国家药监局发布《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》。这被认为是里程碑事件，真实世界研究（ RWE）将会是药品研发的重要方向。对于新药， RWE可以在一定程度上减少3期临床试验的成本；对于扩适应证的药品，可以直接免去3期临床试验。罕见病药物准入、广谱药物（例如PD-1抑制剂）新适应证审批、中医药再评价，被认为最快能获益。但
儿童药、经典名方、中药临床研发将接受真实世界数据
1月7日，国家药监局正式发布了《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》。其中，主要包括真实世界研究的相关定义、真实世界数据的来源和适用性、真实世界证据支持药物监管决策、真实世界研究的基本设计、真实世界证据的评价、与审评机构的沟通交流六个部分，并附有相关的词汇表、示例、常用统计分析方法和中英文词汇对照四个附件。在2016年12月7日美国
英国研究人员发明世界首个仿生神经元芯片
英国巴斯大学的研究团队近日研发出一种可再现生物神经元电行为的硅芯片。利用这种方法，科学家有望开发出仿生芯片来修复神经系统中因病导致功能异常的生物电路，该研究成果发表于12月初的《自然·通讯》杂志。科学家们一直在研究制造更加类似生物神经元的芯片模型。但是在现代硅片上模拟天然构造依然存在着一定缺陷。芯片虽然在处理某些计算任务时可能比任何人都要快数百万
真实世界证据案例 提高临床试验效率
尽管随机化可能永远都会是金标准，但这一真实世界用例，有助于提高临床试验效率，降低成本。临床试验往往需要大量受试者参与；但受试者往往会担心，自己最终将会被随机分配到安慰剂组。这是开展临床试验的机构感到最受困扰的两个问题。这样的问题，是否可以通过采用具有创新性的真实世界用例，予以缓解？克服困难的良方？相关专业人士认为，随着临床试验成本飙升，数字数据激增，FDA承
支付方该如何看待真实世界证据用于罕见病？
药品研发、申请、审评、获批、上市后监管、报销，构成一个连续统一体。药品的最终消费者，是患者；患者使用药品，离不开支付方（payer），当罕见病、支付方、真实世界证据（real world evidence， RWE）这几个热点聚焦在一起时，孤儿药研发中，有什么成功的RWE用例？面临什么样的机遇和困难，不妨看看对欧、美国家支付方的调研结果。三个热词：罕见病、支
EMA官员讨论：真实世界证据如何转化为可信证据？
获得信任的关键，是从坦率的“审问”心态开始，不能只尝试新瓶装旧酒的方式，而是让新方法通过公平、透明和具有前瞻性的验证。对于了解更多的药物获益与风险，真实世界证据（real world evidence，RWE）可能提供一个机遇。如何把这样的机遇变为现实？近日，来自于欧洲药品管理局(EMA)的多位官员，在美国临床药理学与治疗学学会主办的《临床药理学和治疗学》（Clinical Pharm
12月1日世界艾滋病日 解读近期HIV重磅级亮点研究成果！
2019年12月1日是第32个世界艾滋病日；今年我国宣传活动主题是“社区动员同防艾，健康中国我行动”。有数据显示，中国报告存活艾滋病感染者已经超过95万人，虽然整体疫情处于低流行水平，但近年来青年人群、60岁及以上老年人群病毒感染者及病人报告数呈增多趋势，引起社会关注。本文中，小编对近期科学家们在HIV研究领域取得的重磅级研究成果进行整理，分享给大家！图片来源：University of Cape
开创先河：基于真实世界数据，罗氏骁悉®狼疮性肾炎新适应症在华上市
2019年11月29日，罗氏旗下口服药物骁悉®获批新适应症狼疮性肾炎正式在华上市，骁悉®也是目前国内唯一获批治疗狼疮性肾炎的吗替麦考酚酯。同时，罗氏宣布将支持北京白求恩公益基金会启动开展“蝶友悉望-白求恩·狼疮性肾炎患者卵巢关爱项目 ”，为全国3000名狼疮性肾炎女性患者提供免费卵巢功能检测，为她们的卵巢健康保驾护航。80%以上狼疮性肾炎患者为女性，传统治疗损伤生育功能系统性红斑狼疮（System
1.9万人真实世界研究 恩格列净降低心衰住院风险
日前，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）和礼来（Eli Lilly）公司联合宣布，其联合开发的钠-葡萄糖协同转运蛋白2 (sodium-glucose co-transporter 2，SGLT2）抑制剂恩格列净（empagliflozin），在名为EMPRISE的真实世界研究中，与常用的降糖药物二肽基肽酶-4（DDP-4）抑制剂和胰高血糖素样肽-1（
599名医生挑战吉尼斯世界纪录称号就为了告诉你“房颤”是什么
医生，在人们印象里都很严肃，一般来说他们参加学术会议都是为了做专业讨论，但在刚刚在武汉进行的扬子江心脏论坛上，599名来自全国各地的心血管医生做了一件不涉及专业内容，而且出人意料的事：他们身穿白大衣，手持听诊器，连成队列进行心脏听诊66秒，在吉尼斯世界纪录认证官的见证下，成功创造了新的“最长的听诊队列”吉尼斯世界纪录称号。他们为什么要申请世界纪录？为什么要听诊66秒？这项由中国心血管健康联盟、房颤