SMA特效药诺西那生钠在儿童中的不良事件分析
虽然SMA目前尚不能治愈,但诺西那生纳目前是治疗SMA的首选并且有效药物,其直接导致的药物不良事件是极少的,因此其使用是安全的。而诺西那生纳可以有效降低儿童脊髓性肌萎缩症原发病及其相关并发疾病普通不良
Cell Death and Disease:干扰素-γ是导致不良预后乳腺肿瘤的关键因素
雌激素受体α阴性(ER-)和三阴性乳腺癌在乳腺癌类型中所占比例较小,但与侵袭性较低的ER+肿瘤相比,它们属于最具侵袭性的恶性肿瘤,治疗策略有限。
Genome Med:揭开癌症-免疫系统之间的互作机制或有望帮助揭示患者如何对免疫疗法产生反应
来自Francis Crick研究所等机构的科学家们通过研究揭示了癌症和肿瘤周围的免疫细胞之间的相互作用,相关研究结果有望帮助揭示患者对免疫疗法产生反应的分子机制。
Molecular Therapy Nucleic Acids:一种新型三环DNA反义寡核苷酸部分修复迪歇纳氏肌营养不良
Duchenne肌营养不良症(DMD)是一种神经肌肉疾病,影响1:5,000名男性出生,并与非进行性认知、行为和神经精神并存有关。DMD是由DMD基因突变引起的,DMD基因编码多种DMD蛋白(DP)。
Cancer Cell:揭开CD11b激动剂发挥抗肿瘤免疫反应的机制
使用1期临床研究的人体组织,研究团队证明了GB1275(口服小分子CD11b激动剂)治疗可以激活人类肿瘤TAM中的STING和STAT1信号。此外,化疗或放疗联合GB1275,可以放大STING/IF
EMBO J:免疫系统的一种关键机制或能帮助控制机体对感染的炎性反应
来自莫纳什大学等机构的科学家们通过研究发现,机体中免疫系统的一种关键机制或能帮助控制机体对感染的炎性反应。这一研究发现或为研究人员开发治疗一系列炎性疾病的新型靶向性疗法提供了一定的思路。
可无视突变类型普遍起效,AMPK激动剂是否会是杜氏肌营养不良症的新希望?
在最新的这项研究中,名为MK-8722的新一代口服AMPK激动剂被饲喂给患有肌营养不良症的小鼠。结果表明,单剂量的给药能够在营养不良骨骼肌中引发AMPK活性,并由此刺激广泛的下游信号传导和基因表达程序
科学家发现,星形胶质细胞反应性是Aβ驱动tau病理的关键一环
这些结果支持了此前的生物标志物研究,表明星形胶质细胞反应性是出现于tau病理之前的早期上游事件。研究者指出,将Ast纳入目前的生物标志物模型,以Aβ/Ast/p-tau作为临床前AD的分类标准
Cell:增强人体抗病毒免疫反应,帮助清除衰老细胞,让皮肤更年轻
研究显示,衰老皮肤细胞中的人巨细胞病毒(HCMV)会从潜伏状态再激活,衰老皮肤细胞中表达了人白细胞抗原II类(HLA-II)和人巨细胞病毒糖蛋白B(HCMV-gB),
npj Precis Onc:科学家成功预测癌症患者对化疗制剂顺铂的反应
来自凯斯西储大学等机构的科学家们通过研究在预测哪种疗法对个别癌症患者有效性方面迈出了重要一步,通过分析来自细胞系和人类组织中的基因特征,研究人员阐明了预测患者对化疗制剂顺铂反应的能力。