开发下一代光遗传基因疗法，眼科初创公司获1亿美元A轮融资
目前，Ray Therapeutics 正在为一系列退行性视网膜疾病进行多项基因疗法的开发，重点是使用其突破性光遗传学技术来保护和恢复患者的视力。
种子轮融资2500万美元，波士顿初创瞄准「下一代」器官靶向性LNP，重点关注肺部疾病
近日，一家波士顿生物技术初创公司 Hopewell Therapeutics 宣布完成了 2500 万美元的种子轮融资，本轮融资的投资方包括 Mass Ave Capital、五源
张锋创立的Editas公司发布最高效基因敲入技术，助力下一代细胞疗法开发
SLEEK技术可以在B细胞、T细胞、iPSC及NK细胞中实现高效敲入基因，同时还能确保这些敲入基因的长期稳定表达。从这一点来看，SLEEK技术将促进基于基因编辑细胞疗法大幅改进，包括CAR-T和CAR
新一代AAV基因疗法显著改善SMA小鼠寿命和运动功能
马萨诸塞州立大学医学院微生物学及生理系统副教授、该研究的首席作者谢军博士表示：静脉输注基因疗法已成功用于治疗SMA 1型患儿，但治疗年长患者将面临挑战，因为他们需要更多的病毒载体或存在抗AAV抗体。
Science子刊：罗氏发布下一代4-1BB激动剂的首个人体实验数据
在单药治疗组和联合治疗组中，治疗诱导的药效学变化包括外周血中增殖和活化T细胞的增加。两种治疗方案均观察到肿瘤内CD8+T细胞和Ki67+CD8+T细胞浸润增加，并伴有T细胞活化基因和基因特征的上调，
赛诺菲资助环状RNA疗法先驱2500万美元，开发下一代mRNA递送技术
Orna 目前的主导项目的治疗癌症的原位 CAR-T 细胞疗法。目前已有5款自体工程化 CAR-T 细胞疗法获得 FDA 批准用于治疗血液类癌症，这些疗法都需要使用慢病毒在体外基因工程改造自体 T 细
A轮融资2.7亿美元，Beam分拆公司瞄准「下一代」RNA疗法，预计未来2-4年递交首个IND
一家 RNA 生物技术初创公司 Orbital Therapeutics 宣布完成了 2.7 亿美元的 A 轮融资，
开发下一代RNA药物，张元豪等人创立的Orbital公司完成2.7亿美元A轮融资
目前，Orbital 公司的具体研究方向还不得而知，只知道他们有三个战略方向：下一代疫苗、免疫调节疗法、蛋白质替代疗法。2.7亿美元的A轮融资将用于进一步的平台开发、研究、加速项目和公司建设。
BioNTech继续推进抗癌事业，预付款2亿美元，与华人团队合作开发下一代CTLA-4单抗
OncoC4联合创始人、首席执行官兼首席科学官刘阳教授表示，由于其特定的作用机制，我们相信ONC-392有潜力扩大CTLA-4靶向的免疫治疗范围。
患者出现严重不良反应，下一代CRISPR基因编辑公司暂停临床试验
严重的意外不良事件涉及试验参与者经历长时间的低血细胞计数，这种情况需要持续输血和生长因子支持。虽然还不足以达到停止研究的阈值，但Graphite决定根据不断变化的数据这样做。