Ionis反义寡核苷酸新药获FDA优先审查，预计年底上市
Olezarsen（IONIS-APOCIII-LRx）是一种新型N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）结合的反义寡核苷酸，靶向肝脏APOC III mRNA，可以选择性地抑制APOC III的合成。
2024-06-26
默克与以色列AI公司合作开发ADC药物
Biolojic的人工智能驱动的药物发现平台使用人工智能和计算设计将人类抗体转化为具有特定功能（例如激动剂、拮抗剂和条件性结合剂）的可编程开关。
2024-06-07
百济神州PD-1在美国上市销售，定价比K药/O药低10%
2024-10-15
开发下一代减肥药，Metsera公司完成超2亿美元B轮融资
凭借人们对GLP-1类减肥药的持续热情以及其GLP-1类减肥药良好的1期临床试验数据，Metsera公司获得了2.15亿美元的B轮融资。
2024-11-17
减肥药临床试验论文中隐瞒数据被发现，安进公司市值蒸发120亿美元
一名分析师无意间发现，这篇论文的补充文件中有一些Excel表格，表格中是一些实验原始数据，而其中一个表格有一个可以通过右键单击显示出来的原本被隐藏的标签，隐藏了患者的骨密度数据。
2024-11-17
辉瑞撤回已上市的镰状细胞病治疗药物，曾斥资54亿美元收购
Oxbryta是一款每天一次的口服药物，通过增加血红蛋白对氧气的亲和力，抑制导致溶血和溶血性贫血的镰状血红蛋白聚合以及由此产生的红细胞镰状化和红细胞破坏过程，从而发挥治疗作用。
2024-10-01
2024诺奖得主David Baker创立新公司，AI设计全新药物形式——抗体笼，源自Science论文
诺奖得主、蛋白质设计先驱 David Baker 教授设计了全新的生物药物类型——抗体笼（Antibody cage，AbC），将抗体定位到由人工智能（AI）精确设计的自然界中不存在的新型几何构型中。
2024-11-03
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06
华人学者联合创立，RNA编辑疗法公司完成9000万美元融资，计划明年进行临床试验
该研究开发的基于ADAR酶的RNA编辑方法RESTORE，并使用该方法成功编辑了人类细胞系和人类原代细胞，展示了对导致α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的临床相关突变的RNA编辑。
2024-08-03