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首个B血友病基因疗法!美国FDA批准Hemgenix:一次性输注,持久降低年出血率!

Hemgenix是第一款被批准用于治疗B型血友病的基因疗法。这一历史性的批准将从根本上改变这种终身性疾病的治疗模式。

2022-11-23

全身重症肌无力(gMG)新药!FcRn拮抗剂efgartigimod皮下制剂获美国FDA优先审查,再鼎医药引进中国!

efgartigimod是第一款获批的新生儿Fc受体(FcRn)拮抗剂,静脉制剂Vyvgart已在美日欧获批,可显著改善肌肉力量&生活质量。再鼎医药签署协议将efgartigimod引进大中华区。

2022-11-25

荟萃分析发现,在前驱性糖尿病和2糖尿病患者中,生活方式干预降低心血管发生率和全因死亡率的效果与常规护理相仿

这项对RCTs进行系统回顾和荟萃分析的研究表明,在降低前驱性糖尿病和2型糖尿病患者的心血管疾病发生率和全因死亡率方面,长期生活方式干预的效果与常规护理相仿。

2022-12-05

全身重症肌无力(gMG)新药!优时比C5抑制剂zilucoplan在美欧进入审查!

zilucoplan是一种自我皮下注射(SC)的补体成分5肽抑制剂(C5抑制剂)。

2022-11-17

Endocrinology:破坏脂肪组织中的生长激素受体编码基因会导致小鼠寿命的延长了23%

在一项新的研究中,来自美国俄亥俄大学传统骨科医学院和爱迪生生物技术研究所等研究机构的研究人员在小鼠中发现阻止脂肪细胞中生长激素(growth hormone)的活性可以改善它们的健康并延长寿命。

2022-10-31

Science Advances:发现AMPA受体泛素化在兴奋性突触功能调控中的新机制

人类大脑中约含有100亿个神经元。神经元通过突触结构彼此连接构成神经网络进行信息交流整合,是执行大脑各种生理功能的物质基础。

2022-10-24

靶向Toll样受体3的小分子SMU-CX24抗炎作用:动脉粥样硬化治疗的新途径

心血管疾病是影响心脏和脑血管功能的多因素疾病,仍然是世界上最危及生命的疾病之一。其中,以脂代谢和炎症紊乱为特征的动脉粥样硬化(AS)是诱发心肌梗死、缺血性卒中等严重心脏事件的主要基础病理过程。

2022-10-28

Br J Pharmacol: 中性粒细胞β-1肾上腺素能受体阻断可改善脑损伤

尽管改进了诊断成像技术,并多次尝试建立神经保护策略,但中风的治疗目前仅限于再灌注,而没有辅助治疗。

2022-10-18

Nat Commun:一种新型的合成性肽类或能有效抑制有害淀粉样蛋白聚集物的形成 从而有效治疗阿尔兹海默病和2糖尿病

来自慕尼黑工业大学等机构的科学家们通过研究开发了一种迷你蛋白质,即所谓的肽类,其能与形成淀粉样蛋白的特殊蛋白质结合,并防止其聚集形成细胞毒性的淀粉样蛋白。

2022-11-22

Med Res Rev:多巴胺D2受体配体治疗神经精神障碍的研究进展

多巴胺D2亚型受体(D2R)是治疗精神分裂症、抑郁症、帕金森病(PD)和焦虑等典型中枢神经系统疾病的重要靶点,这些疾病影响着世界各地的许多人。最近,D2R成为治疗不宁腿综合征的一个有趣的靶点。

2022-10-18