浙大科研团队首创白血病治疗“加强版”方案
团队首创的“强强联合”新方案为那些无法接受传统异基因干细胞移植的白血病患者提供了一种全新的治疗选择,为更多终末期恶性血液疾病患者带来新的希望,也为医学界探索更有效的治疗手段开辟了新的道路。
2024-05-10
AAV基因疗法,成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中,Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型(AAV9)的基因疗法,通过脊髓注射,将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
Science:解析出两种帕金森病相关蛋白结合在一起时的三维结构
蛋白LRRK2和Rab29是两种与晚发性帕金森病有关的蛋白。LRRK2是一种蛋白激酶,它能在一种叫做磷酸化的过程中修饰其它蛋白。Rab29是Rab GTP酶家族的成员,它能调节细胞转运,并能调节LRR
2024-01-12
首次绘制出酵母基因组编码蛋白在完整细胞周期中的精密运动与分布图谱
酵母作为真核生物的理想模型,其独特优势在于能够让我们观测到大规模的生物学过程,这是在其他更简单或更复杂的生物体中难以实现的。通过研究酵母细胞周期,有望深化对人类细胞周期机制的理解。
2024-05-02
科学家发现,纤维蛋白竟是新冠病毒作恶的关键,血栓性炎症和神经病理变化均与其有关
研究者测试了一种针对纤维蛋白炎症结构域的单克隆抗体5B8,其已经进入1期临床试验。纤维蛋白在多发性硬化症、阿尔茨海默病(AD)等疾病中都有病理作用,该药物有望用于相关治疗。
2024-09-30
Science:不必基因编辑,也无需天价,诺华开发分子胶降解剂,治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2,可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物,促进WIZ的降解,进而上调胎儿血红蛋白(HbF)的表达水平,用于治疗镰状细胞病(SCD)。
2024-07-16
Mol Psych:科学家开发出能测定神经元中蛋白质表达的特定方法
本文研究中,研究人员报道了意想不到的细胞类型特异性的突触蛋白的亚型(异构体)表达,其或许在突触病变中指定突触多样性和选择性的突触功能障碍中发挥着关键的因果作用。
2024-04-12