阿尔茨海默病新药Donanemab的诞生之路：穿越“死亡谷”，闯过“拷问局”
自2001年至今，历经23年的坎坷，礼来终于在Aβ赛道交出了一份满意的答卷。阿尔茨海默病这个新药研发“死亡谷”也在研究人员们前赴后继的尝试中逐渐出现了生机。
2024-07-13
自噬受体蛋白TAX1BP1的结构和作用机制研究中获进展
该研究探索了自噬受体蛋白TAX1BP1结合ATG8家族蛋白以及自噬起始ULK复合物亚基RB1CC1的分子机制及其相关的蛋白相互作用网络。
2024-03-24
艾伯维24小时皮下输注疗法获FDA批准上市，治疗帕金森病
2024-10-19
Nature：科学家揭示为何唐氏综合征患儿患白血病风险较高？
本文中，研究人员所提供的单细胞、多组学资源提供了唐氏综合征胎儿造血过程的高分辨率分子图谱，并揭示了导致共发生血液疾病的重要调控重组机制。
2024-10-02
Science子刊：一种称为SR-18292 的小分子有望治疗镰状细胞病
研究表明，将一种小分子与羟基脲结合使用，可以通过不同的机制提高胎儿血红蛋白的生成。这可能为那些对羟基脲单独治疗效果不佳的镰状细胞病患者提供一种重要的新治疗选择。
2024-08-12
热敏miRNA和冷诱导RNA结合蛋白可调节癌症干性，为热疗抵抗提供新靶点
该研究首先证实了热疗可以显著降低鼻咽癌（NPC）细胞的干性，而热疗和冬凌草甲素（中药冬凌草的主要活性成分）联合治疗极大增强了对NPC细胞和癌症干细胞（CSC）样细胞的杀伤作用。
2024-04-04
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09