JAMA Neurol：常用的心脏病药物或能减缓亨廷顿氏症患者的疾病进展
本文研究结果表明，使用β阻滞剂或与preHD组患者机体的迟发性运动发作有关，同时还会降低mmHD组患者疾病的恶化率。
2024-12-26
Sci Rep：刺激智力的生活方式或许是抵御人类亨廷顿氏症发生的关键
本文研究结果表明，个体在一生中所增加的精神活动或许能作为一种抵御神经变性过程的保护性因素，并能帮助在较长一段时间内保持良好的大脑健康。
2024-12-27
Cell：杨向东团队揭示错配修复基因导致亨廷顿病的神经元崩溃之谜
该研究系统性阐明了错配修复（MMR）基因在亨廷顿病病理中的核心作用，首次揭示了 MMR 基因通过调控体细胞 CAG 扩增速率，直接导致神经元的脆弱性。
2025-02-14
为AI制药带来新工具：浙大侯廷军团队开发基于大语言模型的多属性分子优化工具
该研究开发的Prompt-MolOpt提供了一种灵活的多属性、多点分子优化方法，在化学研究和药物及材料发现方面具有潜在实用价值。
2024-11-02
潜在FIC亨廷顿病基因疗法延缓疾病进展80%，公司股价大涨76%
亨廷顿氏病是一种罕见的致命性神经退行性遗传疾病，会影响运动功能，导致行为症状和认知能力下降，从而导致青壮年的身体和智力全面衰退。
2024-07-20
新研究揭示重复150次以上的CAG重复扩增驱动亨廷顿病产生的新机制
这项新的研究表明这种遗传性的基因突变本身不会伤害脑细胞。相反，这种突变在几十年内是无害的，但会慢慢变成一种剧毒的形式，然后迅速杀死脑细胞。
2025-01-20
最新临床数据显示，AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症，uniQure股价大涨
uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示，这是针对亨廷顿症的首次临床试验，显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。
2024-07-13
Nat Cell Biol | 核糖体毒性介导亨廷顿疾病的发病机制
这些结果说明在亨廷顿疾病（HD）细胞中，通过调节翻译启动与延伸的平衡，可以潜在的减轻病理状态下核糖体碰撞和相关的应激反应，这为HD治疗提供了可能的干预途径。
2024-06-19