研究人员开发出脑钙化症反义核苷酸疗法
该研究在数百个脑钙化患者中鉴定了六个原发性基底节钙化家系携带SLC20A2基因的内含子突变，并发现了SLC20A2基因内含子区域存在一些隐蔽外显子序列，且其中包含提前终止密码子。
2024-08-19
Nat Commun：利用反义寡核苷酸增加TRA2β基因中的毒性外显子水平，可激活癌细胞的自杀开关
这项新研究的核心是称为毒性外显子（poison exon）的微小遗传元件，这是大自然自己的蛋白生产“开关”。当这些外显子包含在RNA信息中时，它们会在蛋白形成之前触发其破坏，从而防止有害的细胞活动。
2025-03-17
Nature：患者来源的类器官为低成本高效筛选治疗罕见遗传病的个性化反义寡核苷酸带来希望
患者衍生的类器官模型有可能被广泛用于创建细胞系统，以研究涉及心脏、肾脏、肝脏和其他组织的疾病，此外还可能确定哪些药物可能对特定患者有效，哪些药物可能无效。
2025-02-14
补体药物热潮汹涌
从偶然发现到全面发展，补体走过了百余年的漫长历程。如今，补体药物已形成多层次技术矩阵，涵盖单抗、小分子抑制剂、环肽、核酸适配体等多种形式，呈现出百花齐放的态势。
2025-04-11
Ionis反义寡核苷酸新药获FDA优先审查，预计年底上市
Olezarsen（IONIS-APOCIII-LRx）是一种新型N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）结合的反义寡核苷酸，靶向肝脏APOC III mRNA，可以选择性地抑制APOC III的合成。
2024-06-26
发现全新的药物摄取策略，有潜力引起药物开发领域的新变革
通过化学和生物学，研究人员确定了CD36是一种摄取蛋白，并优化了与CD36更好地结合的化学物，从而使这些化学物内化，更有效地到达靶蛋白。
2025-04-29
AI如何让失败药物“起死回生”？
2025-04-08
药明康德，为啥能成为“重磅药物”的摇篮？
2025-01-12