JCI:新研究揭示IFITM5基因突变引发骨干细胞异常分化,从而导致V型成骨不全症
V型成骨不全症是一种由基因IFITM5突变引起的脆骨病。这种基因突变阻碍了骨干细胞正常发育为形成健康骨骼的成熟细胞,这种突变会导致形成极脆的骨骼。
2024-06-27
软骨发育不全症新药!C型利钠肽类似物Voxzogo(伏索利肽):治疗0-5岁幼儿,疗效显著!
软骨发育不全症是人类中最常见的不成比例的身材矮小。Voxzogo是全球首个治疗软骨发育不全症的药物。
2022-06-20
全球首个软骨发育不全症药物!美国FDA批准C型利钠肽类似物Voxzogo(伏索利肽):可解决疾病根本病因!
Voxzogo(vosoritide,伏索利肽)可治疗疾病的根本病因,代表着一个重大医学突破。
2021-11-20
全球首个软骨发育不全症药物!欧盟批准C型利钠肽类似物Voxzogo(伏索利肽):可解决疾病根本病因!
Voxzogo(vosoritide,伏索利肽)可治疗疾病的根本病因,代表着一个重大医学突破。
2021-08-29
全球首个软骨发育不全症药物!BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide显著提高年化生长速度!
与安慰剂组相比,vosoritide治疗组儿童年化生长速度增加1.57厘米/年。
2020-09-09