Evkeeza治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)儿科3期临床：将LDL-C显著降低48%！
Evkeeza是一款靶向阻断血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的首创药物，是治疗HoFH的一种变革性疗法。HoFH是一种超罕见遗传性高胆固醇血症。
纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)新药！赛诺菲/再生元PCSK9抑制剂Praluent获美国FDA批准!
Praluent是一款PCSK9抑制剂，该类药物被誉为他汀类之后降脂领域的最大进步。
再生元Evkeeza获美国FDA批准：治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)！
Evkeeza是一款首创药物，是治疗HoFH的一种变革性疗法。HoFH是一种超罕见遗传性高胆固醇血症。
再生元evinacumab获美国FDA优先审查：治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)！
与安慰剂相比，evinacumab将LDL-C水平显著降低49%，一半患者达到＜100mg/dL。
治疗HoFH效果显著 再生元创新疗法有望第二季度申请上市
31日，再生元（Regeneron）公司在美国心脏病学会年度科学会议与世界心脏病学会（ACC.20）上，公布了该公司开发的evinacumab，在治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者的3期临床试验详细结果。Evinacumab是一款全人源化血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）单克隆抗体。试验结果表明，evinacumab在已经使用他汀类药
安进PCSK9抑制剂evolocumab III期显著改善HoFH血脂水平
安进PCSK9抑制剂evolocumab III期TESLA研究显著改善纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）血脂水平。
FDA批准新孤儿药Kynamro用于治疗HoFH
1月29日，FDA批准Kynamro (mipomersen sodium) 注射剂，用于罕见胆固醇病——纯合子家族性高胆固醇血症（homozygous familial hypercholesterolemia ，HoFH）的降脂药物和饮食治疗的辅助治疗，每周皮下注射200 mg。Kynamro有助于降低低密度脂蛋白胆固醇、载脂蛋白B、总胆固醇和非高密度脂蛋白胆固醇。
健赞及Isis公司宣布提交HoFH药物KYNAMRO新药申请
2012年3月30日，健赞（Genzyme），赛诺菲（Sanofi）旗下公司，与Isis制药公司今天宣布称，健赞公司已向FDA提交新药申请（New Drug Application，NDA），寻求批准KYNAMRO（mipomersen sodium）用于纯合子家族性高胆固醇血症（homozygous familial hypercholesterolemia ，HoFH）患者的治疗。
Aegerion提交罕见疾病HoFH药物lomitapide新药申请
总部位于马萨诸塞州剑桥市的Aegerion公司，完成了一个重要的里程碑。该公司已向FDA提交其罕见性疾病药物lomitapide的新药申请（NDA），该药被设计用于降低家族性高胆固醇血症（HoFH）患者的胆固醇水平。 波士顿商业杂志指出，Aegerion公司的新药申请在时间上击败了Genzyme公司另一种竞争药物的新药申请。
健赞及Isis宣布FDA已接受审查HoFH药物KYNAMRO新药申请
2012年5月29日，赛诺菲（Sanofi）旗下健赞（Genzyme）公司，与Isis制药公司今天宣布，FDA已接受审查健赞公司已提交的KYNAMRO（mipomersen sodium）新药申请（New Drug Application，NDA），用于纯合子家族性高胆固醇血症（homozygous familial hypercholesterolemia ，HoFH）患者的治疗。