Nature子刊:复旦大学开发碱基编辑疗法,长期恢复隐性基因突变耳聋小鼠听力
本研究提示,腺嘌呤碱基编辑器(ABE)可用于挽救听觉突触病病例的听力功能,从而为遗传性听力损失提供了潜在的精准治疗策略。
2024-08-14
Circulation:“隐性”心律不齐或会增加机体死亡风险
这项研究表明,在植入心脏电子设备的患者群体中,调整了潜在的混淆因素后,房颤的存在与较高的死亡率存在直接关联,特别是对于那些非阵发性房颤的患者而言。
2024-09-11
Cell Discovery | 环境暴露的隐性影响:探索PM2.5对后代生殖系统的潜在威胁
研究结果强调了父辈受孕前干预措施在缓解环境污染物对生殖健康不利影响中的重要性。这一发现为制定个性化的生殖健康干预措施提供了新思路。
2024-05-01
Nature Medicine | 重返有声世界:双侧AAV1-hOTOF治疗常染色体隐性耳聋9型初见成效
此外,该研究还证明了AAV1-hOTOF基因治疗的安全性。在所有患者中,未出现严重不良事件或剂量限制毒性,这为未来进一步的临床研究奠定了基础。
2024-06-10
Cell:人类肠道菌群中的隐性质粒有望成为识别水体粪便污染、炎症性肠病等健康问题的强大生物标志物
研究人员发现,在工业化国家,90% 以上的人都携带这种隐性质粒,平均而言,它是人类肠道中数量最多的基因实体之一。
2024-04-30
Cell Systems封面论文:曾坚阳团队提出蛋白质口袋结构表征新方法
具体而言,对于输入的蛋白质结构,首要任务是确定其表面上anchor的位置。这些anchor位置是通过对蛋白质表面潜在结合配体的空间区域进行采样、过滤、聚类等操作后得到的。
2023-08-21
颜宁最新论文:发现抗癫痫药物拉莫三嗪对钠离子通道的双口袋抑制作用,为下一代抗癫痫和止痛药物开发奠定基础
以Nav通道为靶点的药理学研究已证明其在治疗多种疾病方面具有巨大价值,开发以Nav通道为靶点的新药是药物化学研究的一个活跃领域。该领域药物开发的一个特殊挑战是精确地靶向Nav通道的特定亚型或状态,以尽
2023-10-09
Cell Research :治疗隐性遗传性耳聋,舒易来/李华伟/左二伟开发HMEJ基因修复体系
据世界卫生组织 (WHO) 统计,超过全球人口的5%,即4.66亿人患有致残性听力障碍,其中3400万是儿童。尽管研究发现超过120个基因与非综合征型或综合征型耳聋相关(http://hereditary hearing loss.org/),但临床上对于遗传性感音神经性聋的治疗除了佩戴助听器和植入人工耳蜗等,尚无任何有效的药物治疗手
2022-03-01