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Nat Med:接受基因治疗2-4年后A型血友病患者mRNA和蛋白表达会发生什么改变呢?

组织病理学显示,表达hFVIII-SQ蛋白的肝细胞没有发育不良、结构扭曲、纤维化或慢性炎症,也没有检测到内质网压力。

2022-04-29

PNAS:许巧兵团队开发肺靶向LNP,实现mRNA药物安全高效和特异性递送

这项研究证明,可以通过简单的化学方法调整LNPs的蛋白冠的组成,从而调节LNPs的体内器官靶向性。这为合理设计具有高度特异性的器官和细胞选择性的mRNA-LNPs提供了新思路。

2022-04-07

Cell Rep:mRNA疫苗技术或有望帮助开发新型HIV疫苗

来自杜克大学医学院等机构的科学家们通过研究利用一种在COVID-19疫苗中所使用的mRNA技术开发了一种成功运输潜在HIV疫苗的方法。

2022-03-27

免疫疗法+mRNA技术,治疗三阴性乳腺癌并防止复发

 乳腺癌,是女性中最常见的癌症,而在2020年,乳腺癌取代肺癌,已成为全球第一大癌症,WHO国际癌症研究署(IARC)发布的2020年全球最新癌症负担数据显示,2020年全球乳腺癌新发病例高达226万例,死亡68万例。在我国,乳腺癌的发病率也在逐年提升,据WHO预测,2020年中国新增乳腺癌病例高达41万。乳腺癌大多预后良好,但是大约15%的乳腺癌

2022-03-25

Nature:揭示细菌蛋白MutS2感知和拯救卡在mRNA上的核糖体

在一项新的研究中,来自德国海德堡大学分子生物学中心等研究机构的研究人员如今发现一种名为MutS2的细菌蛋白能感知并拯救mRNA上停滞不前的核糖体。mRNA链上的下一个核糖体与停滞不前的核糖体相撞的事实起到了关键作用。

2022-03-21

LNP递送mRNA进行体内基因编辑治疗,持久性如何?

  以CRISPR/Cas9为代表的基因编辑技术,大大加速了基因治疗的快速发展,为许多原本无药可医的遗传疾病带来了巨大的希望。2021年6月,诺奖得主詹妮弗·杜德娜(Jennifer Doudna)创立的 Intellia Therapeutics 公司开发的治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的CRISPR基因编辑疗法 NTLA-2

2022-03-08

【立即注册】近岸云论坛mRNA疫苗药物产业化过程中的技术挑战及应对策略

3月25日,近岸云论坛第一期携mRNA疫苗药物产业化过程中的技术挑战及应对策略主题开讲啦!报名通道已开启,速速报名,获取更多关于mRNA产业的前沿动态吧。

2022-03-22

Cell 子刊:蜘蛛丝增强p53抗癌能力,有望开发出广谱mRNA癌症疫苗

  p53是一个拥有广泛而强大功能的抑癌基因,超过一半的肿瘤患者带有p53基因突变。p53基因突变是肿瘤发生、发展、治疗耐药性和预后不良的重要驱动力。自1979年p53基因被发现以来,就一直是分子生物学和肿瘤学的“明星分子”。在Pubmed数据库中用p53为关键词搜索,可以找到超过十万篇文献。在 Nature 杂志2017年的一项统计中,

2022-03-18

COVID-19 mRNA疫苗!辉瑞/BioNTech在美国提交:将一剂Comirnaty额外加强针,用于≥65岁老年人群!

与接种初始加强针的个体相比,接种一剂Comirnaty额外加强针的个体,确认的感染率降低2倍、严重疾病发生率降低4倍。

2022-03-21