研究揭示胆固醇在外泌体递释RNA药物中的作用
研究表明，外泌体膜中胆固醇含量的增加增强了其与靶细胞膜的相互作用，促使外泌体通过膜融合而非内吞途径进入细胞，降低了溶酶体降解的限制。
2024-10-03
礼来押注新型肥胖药物RNA靶点
HAYA Therapeutics开创了针对慢性疾病的精准RNA引导的调节基因组靶向疗法，该公司正在探索以暗基因组（dark genome）中的长链非编码RNA（lncRNA）作为药物靶点。
2024-09-05
Mol Cancer：标准治疗药物联合抗microrna -155治疗非小细胞肺癌
本研究为抗mir -155治疗非小细胞肺癌提供了强有力的定量依据，药物联合研究的发现强调了联合的潜在协同作用，但也指出了潜在的拮抗作用。
2024-09-23
罗氏突破性小分子药物组合获FDA批准
2024-10-18
Sci Transl Med：mRNA技术有望帮助治疗人类罕见的肝脏遗传性疾病
罕见病通常是由患者机体DNA的错误所引起的，全球目前大约有3亿名患者会受到罕见病的影响，然而这些疾病中仅有不到5%的比例取得了批准的治疗方法。
2024-01-23
Brain：实验性药物BLZ945有望根除隐藏大脑中的HIV
这项新研究中使用的小分子抑制剂 BLZ945 以前曾被研究用于治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）和脑癌，但从未用于清除大脑中的HIV。
2024-08-02
PNAS：一种癌症药物或有望降低机体血糖水平
本文研究揭示了CRL3在肝脏代谢调节机制中所扮演的重要角色，并证实了CRL3下游NRF2的过度激活或许会导致肝脏代谢不适应肥胖和胰岛素耐受的发生。
2024-06-05
Nature Genetics：序列特征与药物疗效的巧妙结合：无义突变治疗的未来
该研究提供了大量关于PTC翻译贯通的实验数据，并成功构建了能够预测药物效果的模型，为未来的个性化治疗设计提供了有力支持。
2024-09-01
全球首款间充质基质细胞药物获FDA批准开展临床试验
2024-11-09