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患上必死绝症后,夫妻俩转行研究自救,通过碱基编辑疗法,延长50%寿命

研究团队首先在人类细胞中证实,碱基编辑器(BE3.9max)能够在人类细胞中有效地实现了对 PRNP  R37X 编辑。

2025-01-19

Nature:利用患者来源的类器官,快速进行ASO疗法的临床前筛选评估

该研究展示了利用患者来源的类器官模型进行个性化治疗评估的可行性。

2025-02-06

柳叶刀:AAV基因疗法,帮助遗传性失明儿童重见光明

该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性,能够显著改善视力及生活质量,此外,视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。

2025-02-24

渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

eLife:特殊的Tribbles蛋白或为开发新型结核病疗法提供新希望

本文研究强调了调节Tribbles1蛋白或能积极性地影响机体的免疫反应,并对结核病的治疗产生显著的疗效。

2024-10-05

Cell子刊:江南大学田培郡团队开发益生菌疗法,用于抑郁症治疗

具有3-吲哚-乳酸(ILA)生成能力的“精神益生菌”短双歧杆菌,通过激活芳香烃受体(AhR)信号来减轻神经炎症,从而发挥抗抑郁效果。

2024-11-03

NEJM:新型全药片联合疗法或有望治疗慢性淋巴细胞白血病患者

本文研究结果表明,相比化学免疫疗法治疗而言,药物阿卡替尼-维奈托克组合联合不联合奥妥珠单抗都能显著延长此前未治疗的CLL患者的疾病无进展生存期。

2025-02-08

NEJM:新型疗法或能减缓高风险多发性骨髓瘤的进展

这项来自3期临床试验的研究结果表明,达雷木单抗能显著降低活动性多发性骨髓瘤进展的风险,并能改善患者的总体生存状况。

2024-12-27

Nature Medicine:异体CAR-T细胞疗法!为复发性神经母细胞瘤带来转机

ALLO_GD2-CART01是一种创新的异体CAR-T细胞疗法,专门针对神经母细胞瘤(NB)细胞表面特有的GD2分子进行治疗。

2025-01-23