《JAMA·神经病学》：全球首个阿尔茨海默病基因沉默疗法让患者出现获益趋势，在25个月里多种tau蛋白水平持续下降！
刚刚结束的2023年阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议上，渤健公司公开了旗下AD新药BIIB080的1b期临床试验长期扩展（LTE）阶段的数据[1]
NSR：李亚平团队发现理性化设计的mRNA纳米疫苗可增强肿瘤免疫治疗效果
该研究建立了基于纳米载体数据库（2010-2021，web of science）的机器学习模型，确定了高效递送mRNA和cGAMP的纳米疫苗的关键参数
项鹏/邓春华团队开发先导编辑+干细胞疗法，有望治疗男性不育
基于先导编辑的体外SLC编辑是一种有前景的遗传性原发性性腺功能减退症（HPH）治疗策略，并有望用于治疗多种生殖系统的遗传性疾病。
Nature：1期临床试验表明基于新型溶瘤病毒的基因疗法有望安全有效地治疗胶质母细胞瘤
胶质母细胞瘤（glioblastoma, GBM）是一种侵袭性脑癌，具有众所周知的治疗抵抗性，复发性GBM患者的生存期不到 10 个月。免疫疗法能调动人体的免疫防御系统对抗癌症，但对 GBM 却无效，
AAV基因疗法公司融资1.5亿美元
8月14日，临床阶段基因治疗公司Taysha Gene Therapies宣布完成约1.5亿美元私募融资。同日，Taysha报告了首例成年rett综合征患者在I/II期临床试验中的积极的初步临床数据，
Nature子刊：光遗传学工具LiSmore助力精准细胞免疫疗法
综上，光遗传学工具LiSmore的应用可实现蓝光作用下时空特异性地激活STING信号通路，与STING小分子激动剂相比，LiSmore的应用避免了系统性给药带来的STING通路过度激活、泛细胞激活带来
Nat Cancer：科学家有望开发出治疗人类三阴性乳腺癌的新型潜在疗法
来自Wistar研究所等机构的科学家们通过研究揭示了机体抵御一种侵袭性强且难以治疗的乳腺癌的双重作用机制，同时他们还阐明了沉默ACSS2基因是如何改善当前患者的治疗的。
百吉生物获批启动TCR细胞疗法 I 期临床试验
2023年9月9日，Biosyngen Pte Ltd （以下简称“Biosyngen”百吉生物）宣布美国 FDA 已批准 I/II 期临床研究新药 (IND) 申请BRL03
Moderna披露mRNA疗法用于罕见病I/II期临床数据
Moderna近日在2023年美国基因细胞治疗学会（ASGCT）年会上提交了在研mRNA疗法mRNA-3927用于罕见病丙酸血症（PA）I/II期临床研究中期数据。