EMBO Mol Med：新研究有望利用CAR-T 细胞疗法治疗TP53 基因发生突变的急性髓性白血病
急性髓性白血病（AML）是一种侵袭性血癌。它是由人在一生中获得的大量基因突变引起的。其中的一个基因——肿瘤抑制基因 TP53发挥着关键作用。
2024-03-29
NEJM：1期临床试验表明下一代CAR-T细胞疗法有望治疗复发性胶质母细胞瘤
CAR-T细胞疗法已被批准用于治疗血癌，但该疗法在实体瘤方面的应用还很有限。实体瘤含有混合的细胞群，使得一些癌细胞即使在接受CAR-T细胞治疗后仍能继续躲避免疫系统的检测。
2024-03-23
中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法！正序生物CS-101注射液药物国内IND获批
CS-101注射液是正序生物利用自主知识产权的变形式碱基编辑器（transformer Base Editor，tBE）开发的针对β-地中海贫血症的创新型精准基因编辑疗法。
2024-04-04
JCI：新型疗法靶点有望克服癌症患者对放射疗法的耐受性
来自芝加哥大学等机构的科学家们通过研究发现，反射疗法（RT，radiation therapy）或能抑制骨形态发生蛋白和活化素膜结合抑制剂（BAMBI），并能激活机体的免疫抑制性细胞。
2023-12-28
J Control Release：HIV疗法新突破！一种可植入设备或能比口服药物更加有效地运输HIV抗病毒药物！
本文研究结果表明，依斯拉韦的皮下植入或许能作为HIV感染者实现长效抗逆转录病毒治疗的潜在新希望策略。
2024-04-04
Sci Immunol：科学家有望开发出新型疗法抵御对传统T细胞疗法耐受的胰腺癌
来自宾夕法尼亚大学等机构的科学家们调查了一种不同类型的免疫疗法治疗的潜力，这种疗法依赖于两种能靶向作用骨髓细胞的免疫疗法。
2024-01-10
Sci Transl Med | 革命性疗法：利用siRNA靶向减少血浆纤溶酶原，为血友病患者带来希望
随着siRNA疗法研究的深入和临床应用的逐步推进，其在血友病治疗领域的影响正日益凸显。这一创新疗法不仅为血友病A患者提供了新的希望，也为整个血友病治疗领域带来了新的治疗理念和方法。
2024-03-07
多篇重要研究成果解读科学家们在抗体疗法研究上取得的新进展！
科学家有望开发出治疗HER2阳性乳腺癌的新型单克隆抗体、科学家开发出一种治疗人类胰腺癌的新型单克隆抗体疗法、单克隆抗体frexalimab在治疗人类复发性多发性硬化症上或能产生有利治疗效果
2024-02-28
Cell Res：张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法，有效预防先天性心脏病
该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型，该模型会发展为早发性严重心肌病，并迅速演变为心脏功能不全，具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。
2024-02-16
