基因疗法新进展——基因“缝合术”！Science：利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用，还可以高效地与任何mRNA序列结合，这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
2024-11-30
GSK公司季节性流感mRNA疫苗2期临床试验结果积极
GSK表示，最新的临床试验结果证实了mRNA平台能够产生强大的总体抗体滴度，并且具有可接受的安全性，计划推进疫苗进入3期临床试验。
2024-09-15
Science子刊：肺靶向的LNP-mRNA疗法，帮助病毒感染后的肺部修复
这项研究定义了TGF-βR2在肺内皮修复中的作用，并证明了一种高效安全的肺内皮靶向LNP能够递送治疗性mRNA，用于病毒感染后的血管修复。
2024-02-15
BioNTech创始人发表Cancer Cell论文：表达IL-2的mRNA疗法恢复癌症中T细胞新抗原免疫
研究表明，当IL-2与肿瘤靶向的单克隆抗体（mAb）联合使用时，MHC-I缺陷型肿瘤对IL-2治疗有反应，并且mAb/IL-2治疗克服了MHC-I缺陷型肿瘤的治疗耐药性。
2024-03-18
Science：新研究表明mRNA疫苗可保护小鼠的肠道免受艰难梭菌感染
在测试他们开发的mRNA疫苗的过程中，研究者发现这种疫苗非常有效，所有被注射了正常致死剂量艰难梭菌的小鼠模型都康复了，而对照组的小鼠全部死亡。
2024-10-15
Nat Commun：原位合成的可降解支链类脂质可高效递送mRNA用于mRNA治疗和基因编辑
本研究设计了一种基于一锅两步三组分反应（3-CR）的串联和原位组合合成可降解支链（degradable branched, DB）类脂质的构建策略。
2024-03-21
Nature | 定制抗癌武器：mRNA疫苗有望改变黑色素瘤治疗
在一项包含157名参与者的临床试验中，数据显示，疫苗与检查点抑制剂联合使用相比单独使用抑制剂，可将疾病复发的风险降低近50%。
2024-06-15
Nature子刊：王爱军团队等开发可酸降解的LNP，增强mRNA递送
在这项最新研究中，研究团队开发了一种名为“azido-acetal”的可酸降解连接子，其可在内体中几分钟内水解，但在pH 7.4下可稳定21天。
2024-09-05
Science：利用人类线粒体mRNA结构组揭示人类线粒体中的基因表达机制
来自迈阿密大学和哈佛医学院的研究人员在一项新的研究中改进了一种利用硫酸二甲酯（DMS）对 mRNA 结构进行化学探测的方法，其中硫酸二甲酯可将腺嘌呤和胞嘧啶未配对且可触及的碱基配对面甲基化。
2024-07-27