舒易来/何英姿团队开发多位点表达的基因替代疗法，恢复DFNB111耳聋小鼠模型听力
该研究提示了基于AAV基因治疗Mpzl2相关耳聋的潜力，并为靶向耳蜗中不同细胞类型中表达的其他耳聋相关基因的基因治疗提供了概念验证。
2024-09-23
Cell：新研究揭示ARID1A基因突变让癌症患者对免疫疗法敏感机制
来自索尔克研究所的研究人员想知道这种突变会如何影响治疗的敏感性，以及临床医生如何利用这些信息为每位患者量身定制癌症治疗方案。
2024-05-22
PNAS：靶向作用不可药用蛋白质的mRNA或有望帮助抵御人类帕金森疾病
来自Scripps研究所等机构的科学家们通过研究开发了一种新方法，其能通过靶向作用形成α-突触核蛋白的mRNA来对抗α-突触核蛋白，这一策略或为解决多种人类神经变性疾病的治疗方法打开研究大门。
2024-01-17
Mol Cancer：科学家利用细胞系模型揭示了黑色素瘤对疗法耐药的新机制
这项研究为后期科学家们基于调节多胺代谢开发新型抗癌疗法开辟了一扇大门，这种疗法或能用于治疗因频繁出现耐药而难以治愈的人类黑色素瘤。
2024-10-19
肿瘤3个月后完全消失，超80%患者持久一年无癌，创新疗法递交上市申请
2024年8月14日，UroGen Pharma宣布，已完成其在研疗法UGN-102的新药申请（NDA），用以治疗低级别中等风险非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）患者。
2024-08-17
Nat Commun：癌症遗传学研究的新模式或能指向肿瘤抑制基因作为潜在的新型癌症疗法靶点
本文研究结果表明，基因拷贝数的增加和减少都能以令人惊讶的方式发生，从而驱动癌症进化，这一研究发现挑战了科学家们关于这些相互作用如何发生的传统观点和认知。
2024-08-07
渐冻症治疗新突破：基因疗法实现迄今最好治疗效果，已获FDA批准
渐冻症是一种复杂的疾病，只有2%-6%的患者属于SOD1基因突变的渐冻症，这类渐冻症患者通常是家族遗传，但在一些散发性渐冻症患者中也发现有SOD1基因突变。
2024-05-05
Sci Bull：揭开心力衰竭的免疫特征或有望帮助开发新型靶向性疗法
文章中，研究人员识别出了与心力衰竭相关的转录组学特征，除了生物信息学分析外，他们还进行了实验验证从而进一步证实了研究结果的可靠性。
2024-05-13