患上必死绝症后,夫妻俩转行研究自救,通过碱基编辑疗法,延长50%寿命
研究团队首先在人类细胞中证实,碱基编辑器(BE3.9max)能够在人类细胞中有效地实现了对 PRNP R37X 编辑。
2025-01-19
柳叶刀:AAV基因疗法,帮助遗传性失明儿童重见光明
该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性,能够显著改善视力及生活质量,此外,视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。
2025-02-24
获批关键II期临床,君赛 GC101 TIL 疗法更安全、更优效
2024-12-05
NEJM:新型全药片联合疗法或有望治疗慢性淋巴细胞白血病患者
本文研究结果表明,相比化学免疫疗法治疗而言,药物阿卡替尼-维奈托克组合联合不联合奥妥珠单抗都能显著延长此前未治疗的CLL患者的疾病无进展生存期。
2025-02-08
Nature Medicine:异体CAR-T细胞疗法!为复发性神经母细胞瘤带来转机
ALLO_GD2-CART01是一种创新的异体CAR-T细胞疗法,专门针对神经母细胞瘤(NB)细胞表面特有的GD2分子进行治疗。
2025-01-23
Nature Medicine:异体CAR-T细胞疗法,为复发性神经母细胞瘤带来转机
ALLO_GD2-CART01作为一种新型的免疫疗法,具有成为癌症治疗标准方案的潜力,并为未来癌症治疗领域的突破性进展奠定了基础。
2025-01-29