Science子刊:利用两种基因编辑策略精确校正DMD外显子缺失突变,可恢复97%的dystrophin蛋白产生
2021年5月26日讯/生物谷BIOON/---杜兴氏肌肉萎缩症(Duchenne muscular dystrophy, DMD,也译为杜兴氏肌肉营养不良症)是儿童中的一种最常见的致命性遗传疾病。DMD在男孩中的发病率为1/5000。它导致肌肉和心脏衰竭,并导致在30岁出头时过早死亡。当患者的肌肉退化时,他们被迫坐在轮椅上,而且当他们的横膈膜减弱时,他们最
实验性HIV疫苗一期临床试验效果显著 97%接种者出现针对性的免疫反应
2021年2月24日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,国际艾滋病疫苗倡议协会(IAVI)和Scripps研究所联合宣布,一项针对一种预防HIV感染的新型疫苗策略的第一阶段临床试验已经取得了非常有希望的结果,这种新型疫苗能成功刺激罕见免疫细胞的产生,而这些免疫细胞最开始能够产生抗体来抵御快速突变的病毒以及感染,在接种疫苗的参与者中,有97%的受试者都产生了
研究解析糖皮质激素与GPR97和Go蛋白复合物的冷冻电镜结构
中国科学院上海药物研究所研究员徐华强团队与山东大学教授孙金鹏团队、浙江大学教授张岩团队等首次解析了糖皮质激素与其膜受体GPR97和Go蛋白复合物的冷冻电镜结构,这也是国际上首次解析的黏附类GPCR与配体和G蛋白复合物的高分辨率结构。相关研究成果以Structures of glucocorticoid-bound adhe
Nature:科学家通过对97,691个全基因组进行分析揭示了诱发克隆性造血过程的遗传性原因!
2020年10月19日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,一项刊登在国际杂志Nature上题为“Inherited causes of clonal haematopoiesis in 97,691 whole genomes”的研究报告中,来自麻省总医院等机构的科学家们通过对97,691名个体机体的全基因组进行分析揭示了诱发克隆性造血(clonal ha
阿斯利康BTK抑制剂Calquence单药一线治疗4年总缓解率(ORR)高达97%!
Calquence单药一线治疗初治CLL患者4年总缓解率(ORR)高达97%、治疗复发/难治CLL患者18个月生存率高达88%,并显示出长期的良好安全性。
97%患者达标!口服前列腺癌新药达到3期主要终点
今日,Myovant Sciences公司宣布,其在研GnRH受体拮抗剂relugolix,在治疗晚期前列腺癌患者的3期研究HERO中,达到了主要终点和所有关键性次要终点。基于该试验的积极结果,Myovant Sciences计划在2020年第二季度向FDA递交relugolix的新药申请(NDA)。前列腺癌是世界上男性最常见的第二大癌症。据估计,在2018年,有120万的新患者,同时
经过专业训练的狗可以闻出97%的肺癌?
2019年6月25日讯 /生物谷BIOON /——三只小猎犬成功地通过气味识别出肺癌,这是识别这种疾病特定生物标志物的第一步。研究人员表示,狗的这种能力可能会导致大规模癌症筛查的有效、安全和廉价手段的发展。经过8周的训练,这些具有优越的嗅觉受体基因小猎犬能够以97%的准确率区分恶性肺癌患者的血清样本和健康对照。这项双盲研究于近日发表在的《Journal of the American Osteop
保乳术后放疗患者5年总生存率达97%
1月11日,记者从复旦大学附属肿瘤医院获悉,该院放射治疗中心随访统计数据显示,保乳术后放疗患者5年总生存率达到97%、局部控制率为98%,达到与乳房根治术同等的治疗效果,表明复旦大学附属肿瘤医院乳腺多学科治疗团队对于早期乳腺癌保乳治疗已达到国内领先国际一流的治疗水平。手术放疗“组合拳”“不让一个患者因疾病失去乳房”相较于30年之前,乳腺癌的诊治理念已经从“以病为中心”转向“以人为中心”
罗氏重磅血友病新药3期数据积极 出血减少97%
罗氏集团(Roche Group)成员基因泰克(Genentech)宣布,其3期研究HAVEN 3的关键数据发表在《新英格兰医学杂志》(NEJM)上。该研究评估了在体内不含因子VIII抑制物的12岁及以上A型血友病患者中,每周或每两周施用一次Hemlibra(emicizumab-kxwh)进行预防性治疗的疗效。A型血友病是一种严重的遗传病,患者缺乏一种叫做因子