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Cell Discovery:实现在人类胚胎中的线粒体基因编辑

刘如谦(David Liu)团队在 Nature 发表了题为:A bacterial cytidine deaminase toxin enables CRISPR-free mitochondrial base editing 的研究论文,成功问鼎线粒体研究领域圣杯,开发了一种不依赖CRISPR的碱基编辑器——DdCBE,能够实现对线粒体基因组(mtDNA

2022-02-06

 基石药业拓舒沃®(艾伏尼布片)中国获批上市 系国内首个IDH1抑制剂

急性髓系白血病(AML)是成人白血病中最常见的类型,多发生于65岁以上的中老年人,由于疾病进展迅速预后较差,一直被称为中老年人的"噩梦"。

2022-02-09

PLOS Genetics:未老先“痴呆”?新研究发现熬夜会增加大脑中阿尔兹海默症相关蛋白的积聚

  阿尔茨海默症(AD)是最常见的痴呆症形式,给患者及其家庭带来了巨大不幸。更可怕的是,每3秒钟,全球就有一位新的患者产生,而这一数字还在随人口老龄化攀升。预计到2050年,全球阿尔兹海默症患者将增至1.5亿以上。令人遗憾的是,这一领域至今仍未能揭开阿尔兹海默症发病的具体机制。在正常情况下,健康成年人脑脊液中β-淀粉样蛋白(Aβ)的水平每

2022-02-17

mavacamten 3期临床成功,刚获中国“突破性治疗药物”认证!

最近,mavacamten获得了“突破性治疗药物”认证,该药是一种首创口服心肌肌球蛋白别构抑制剂,已显示出改变oHCM患者病程和恢复心脏功能的潜力。

2022-02-18

赛诺菲/再生元Dupixent 3期临床失败:对奥玛利珠单抗难治性CSU患者无效!

Dupixent(达必妥,度伐利尤单抗)已在中国上市,治疗特应性皮炎。

2022-02-19

Biohaven/辉瑞Nurtec ODT(rimegepant口腔崩解片):首个亚太3期研究获得成功!

Nurtec ODT是一种速效口腔崩解片剂型的CGRP受体拮抗剂,靶向偏头痛的根本病因。

2022-02-15

科学家鉴定: 活跃的细支气管肺泡干细胞为肺腺癌的起源细胞

致癌是肺癌发生的关键步骤,致癌物在原发细胞中诱导致癌的驱动因子突变,但肺腺癌的细胞起源和控制起始易感性的机制仍然不清楚。

2022-02-10

Nat Commun:新研究表明GRP78 CAR-T细胞有望高效安全地治疗急性髓细胞性白血病

在一项新的研究中,来自美国圣犹大儿童研究医院的研究人员开发出首个靶向GRP78的嵌合抗原受体(CAR)T细胞(CAR-T,下称GRP78 CAR-T)。他们的GRP78 CAR-T细胞在实验室中成功靶向并摧毁了急性髓细胞性白血病(AML)细胞。

2022-02-02

Cell Death & Differentiation: YB-1是基底细胞样乳腺癌中KLF5转录因子的正调控因子

Y-box结合蛋白1(yb-1)是一种已知的癌基因,在多种肿瘤中高度表达,包括基底细胞样乳腺癌(Blbc)。

2022-01-22

安进Lumakras治疗KRAS G12C突变晚期胰腺癌疗效强劲:疾病控制率84%!

Lumakras是经过近40年研究后批准的第一个KRAS靶向疗法,在中国被授予了“突破性治疗药物”。

2022-02-16