热休克反应诱导剂arimoclomol获美国FDA突破性药物资格，治疗尼曼-匹克病C型
2019年11月20日/生物谷BIOON/--Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的蛋白质错误折叠疾病的治疗，其平台是基于热休克蛋白（HSPs）的早期科学发现。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型（NPC）的突破性药物资格（BTD）。BTD是FDA在2012年创建的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查用于
Nat Genet：揭示β细胞参与1型糖尿病发病的关键分子机制
2019年11月9日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Genetics上的研究报告中，来自西班牙的科学家们通过研究揭示了一种特殊机制，其能促进炎性反应从而诱发胰腺β细胞死亡，进而导致1型糖尿病（T1D）发生。图片来源：wikidoc.org在1型糖尿病中，患者机体免疫系统会选择性地破坏胰腺β细胞，从而干扰其产生胰岛素并控制机体血糖的能力，在阐明某些人群为何会患1
新一代CAR细胞疗法！武田与MD安德森达成战略合作，开发源于脐带血的即用型CAR NK细胞疗法!
2019年11月07日讯 /生物谷BIOON/ --日本制药巨头武田（Takeda）与德克萨斯大学MD安德森癌症中心近日联合宣布，双方已达成一项独家许可协议和研究协议，开发源于脐带血的嵌合抗原受体导向的自然杀伤（CAR NK）细胞疗法，用IL-15进行武装，用于治疗B细胞恶性肿瘤和其他癌症。根据协议，武田将获得MD安德森癌症中心的CAR NK平台的使用权，以及开发和商业化多达4个项目的专有权，包括
JAMA：临床试验表明非清髓性自体造血干细胞移植有望治疗复发缓解型多发性硬化症
2019年10月27日讯/生物谷BIOON/---非清髓性自体造血干细胞移植（nonmyeloablative autologous hematopoietic stem cell transplantation, 非清髓性自体HSCT）代表着一种减缓或预防的复发缓解型多发性硬化症（relapsing-remitting multiple sclerosis）的潜在有效方法，但是人们并不清楚它是否
首个红细胞生成性原卟啉症(EPP)治疗药物！抗氧化和黑色素生成药Scenesse获美国FDA批准！
2019年10月10日讯 /生物谷BIOON/ --澳大利亚制药公司Clinuvel Pharmaceuticals LTD近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Scenesse（afamelanotide，16mg），用于一线治疗红细胞生成性原卟啉症（EPP）患者。值得一提的是，Scenesse是全球首个获得监管批准用于治疗EPP患者提供系统性光保护作用以预防光毒性的药物。Sceness
Nat Biotechnol：利用I型CRISPR/Cas系统对人细胞进行靶向转录调节
2019年10月7日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，美国杜克大学生物医学工程副教授Charles Gersbach、Gersbach实验室博士后研究员Adrian Oliver及其团队首次描述了他们如何成功地利用I型CRISPR系统开启和关闭基因，并对人细胞中的表观基因组进行编辑。他们希望这能够极大地扩展生物医学工程师可用的基于CRISPR的工具，从而开启一个多样化的基因组工程技术新
Nat Commun：B细胞与黑色素瘤的免疫治疗有关
2019年9月25日讯 /生物谷BIOON /--欧洲分子生物学实验室（EMBL）欧洲生物信息学研究所和维也纳医科大学的研究人员发现，B细胞可能在黑色素瘤的免疫治疗中发挥重要作用。目前，免疫治疗主要集中在T细胞，但结果表明，B细胞也可以提供一个有趣的研究途径。免疫疗法是利用人体自身的免疫系统来识别和对抗疾病的一种癌症治疗形式。它有多种形式，包括癌症疫苗、靶向抗体或肿瘤感染病毒。目前只有一些癌症患者
Nature：母体维生素C调节DNA甲基化重编程和生殖细胞产生
2019年9月19日讯/生物谷BIOON/---发育通常被认为是在基因组中固定下来的，不过有几项证据表明它易受环境调节的影响，可能产生长期后果。胚胎生殖系由于具有代际表观遗传效应的潜力而受到特别关注。哺乳动物生殖系经历广泛的DNA去甲基化，这在很大程度上通过连续细胞分裂对甲基化进行被动稀释而发生，并且伴随着TET酶对活性DNA的去甲基化。人们已发现TET酶活性受到诸如维生素C之类的营养物和代谢物的
便秘型肠易激综合征(IBS-C)创新药！阿斯利康获令泽舒®(Linzess)中国独家权利，即将上市！
2019年09月19日讯 /生物谷BIOON/ --阿斯利康近日宣布已与合作伙伴Ironwood制药公司就双方关于便秘新药Linzess（中文商品名：令泽舒®，通用名：linaclotide，利那洛肽）的合作协议做出修订并达成共识。根据最新协议约定：阿斯利康获得令泽舒®在中国内地、中国香港和中国澳门的独家开发、生产和商业化权利。根据修订后的合作协议，阿斯利康将在上述地区全权负责
向攻克1型糖尿病迈进！福泰制药$9.5亿收购Semma，开发干细胞衍生胰岛β细胞移植疗法
2019年09月04日讯 /生物谷BIOON/ --福泰制药（Vertex）是囊性纤维化（CF）治疗领域的全球领导者。近日，该公司宣布已签订一项最终协议，将以9.5亿美元收购Semma Therapeutics，这是一家私营生物技术公司，开创性地使用干细胞衍生的人类胰岛作为治疗1型糖尿病（T1D）的潜在治愈性疗法。根据收购条款，Vertex将以9.5亿美元现金收购Semma公司所有已发行股本，Se