热休克反应诱导剂arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型疗效强劲，今年申请上市！
2020年01月04日/生物谷BIOON/--Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的蛋白质错误折叠疾病的治疗，其平台是基于热休克蛋白（HSPs）的早期科学发现。近日，该公司公布了arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型（NPC）开放标签II/III期临床研究的12个月中期数据。长期数据显示，在过去两年中，arimoclom
Nature：揭示摄入更多乳酸的黑色素瘤细胞是转移高手
2019年12月24日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究人员发现某些黑色素瘤细胞更可能在体内扩散的原因。这一发现开辟了一种潜在的新治疗途径，并且可能用于帮助减少从3期黑色素瘤进展为更加致命的4期黑色素瘤的患者比例。相关研究结果近期发表在Nature期刊上，论文标题为“Metabolic heterogenei
BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide III期临床获得成功！
2019年12月18日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，致力于为患有严重和危及生命的罕见和超罕见基因疾病的患者开发和商业化创新疗法，其产品组合包括7种商业化产品和多种临床和临床前候选产品。近日，该公司公布了vosoritide（伏索利肽，BMN111）治疗软骨发育不全症（achondroplasia）儿童患者全球性II
热休克反应诱导剂arimoclomol获美国FDA突破性药物资格，治疗尼曼-匹克病C型
2019年11月20日/生物谷BIOON/--Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的蛋白质错误折叠疾病的治疗，其平台是基于热休克蛋白（HSPs）的早期科学发现。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型（NPC）的突破性药物资格（BTD）。BTD是FDA在2012年创建的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查用于
Nat Genet：揭示β细胞参与1型糖尿病发病的关键分子机制
2019年11月9日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Genetics上的研究报告中，来自西班牙的科学家们通过研究揭示了一种特殊机制，其能促进炎性反应从而诱发胰腺β细胞死亡，进而导致1型糖尿病（T1D）发生。图片来源：wikidoc.org在1型糖尿病中，患者机体免疫系统会选择性地破坏胰腺β细胞，从而干扰其产生胰岛素并控制机体血糖的能力，在阐明某些人群为何会患1
新一代CAR细胞疗法！武田与MD安德森达成战略合作，开发源于脐带血的即用型CAR NK细胞疗法!
2019年11月07日讯 /生物谷BIOON/ --日本制药巨头武田（Takeda）与德克萨斯大学MD安德森癌症中心近日联合宣布，双方已达成一项独家许可协议和研究协议，开发源于脐带血的嵌合抗原受体导向的自然杀伤（CAR NK）细胞疗法，用IL-15进行武装，用于治疗B细胞恶性肿瘤和其他癌症。根据协议，武田将获得MD安德森癌症中心的CAR NK平台的使用权，以及开发和商业化多达4个项目的专有权，包括
JAMA：临床试验表明非清髓性自体造血干细胞移植有望治疗复发缓解型多发性硬化症
2019年10月27日讯/生物谷BIOON/---非清髓性自体造血干细胞移植（nonmyeloablative autologous hematopoietic stem cell transplantation, 非清髓性自体HSCT）代表着一种减缓或预防的复发缓解型多发性硬化症（relapsing-remitting multiple sclerosis）的潜在有效方法，但是人们并不清楚它是否
首个红细胞生成性原卟啉症(EPP)治疗药物！抗氧化和黑色素生成药Scenesse获美国FDA批准！
2019年10月10日讯 /生物谷BIOON/ --澳大利亚制药公司Clinuvel Pharmaceuticals LTD近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Scenesse（afamelanotide，16mg），用于一线治疗红细胞生成性原卟啉症（EPP）患者。值得一提的是，Scenesse是全球首个获得监管批准用于治疗EPP患者提供系统性光保护作用以预防光毒性的药物。Sceness
Nat Biotechnol：利用I型CRISPR/Cas系统对人细胞进行靶向转录调节
2019年10月7日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，美国杜克大学生物医学工程副教授Charles Gersbach、Gersbach实验室博士后研究员Adrian Oliver及其团队首次描述了他们如何成功地利用I型CRISPR系统开启和关闭基因，并对人细胞中的表观基因组进行编辑。他们希望这能够极大地扩展生物医学工程师可用的基于CRISPR的工具，从而开启一个多样化的基因组工程技术新
Nat Commun：B细胞与黑色素瘤的免疫治疗有关
2019年9月25日讯 /生物谷BIOON /--欧洲分子生物学实验室（EMBL）欧洲生物信息学研究所和维也纳医科大学的研究人员发现，B细胞可能在黑色素瘤的免疫治疗中发挥重要作用。目前，免疫治疗主要集中在T细胞，但结果表明，B细胞也可以提供一个有趣的研究途径。免疫疗法是利用人体自身的免疫系统来识别和对抗疾病的一种癌症治疗形式。它有多种形式，包括癌症疫苗、靶向抗体或肿瘤感染病毒。目前只有一些癌症患者