BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide今年三季度申请上市！
2020年04月13日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，致力于为患有严重和危及生命的罕见和超罕见基因疾病的患者开发和商业化创新疗法，其产品组合包括7种商业化产品和多种临床和临床前候选产品。近日，该公司宣布，根据最近与美国和欧洲监管机构的会议，计划在2020年第三季度向美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EM
科学家鉴别出新型T细胞 或有望帮助开发通用型抗癌疗法
2020年2月20日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项发表在国际杂志Nature Immunology上的研究报告中，来自卡迪夫大学等机构的科学家们通过研究发现了一类新型的杀伤性T细胞，其或有望为开发“一刀切”的癌症疗法带来希望；基于T细胞的癌症疗法是目前癌症治疗的典范，其是通过将来自患者体内的免疫细胞进行移除、修饰并重新输送到患者体内来摧毁患者体内
Immunity：T细胞中DNA的错误折叠或会增加个体患1型糖尿病的风险
2020年2月15日 讯 /生物谷BIOON/ --遗传因素是个体患自身免疫性疾病的主要决定子，比如1型糖尿病，在人类细胞中，大约6英尺长的DNA会通过三维折叠的方式被压缩到细胞和的微米空间中，专门的蛋白质会解码遗传信息，从而以序列特异性的方式从基因组中读取指令，但当序列变异导致指令的错误解释，导致DNA在细胞核内发生致病性错误折叠时会发生什么呢？不同的折叠
自体树突细胞疫苗TLPLDC治疗IV期黑色素瘤展现强劲疗效，24个月无病生存率73%！
2020年02月08日讯 /生物谷BIOON/ --Elios Therapeutics是一家致力于开发创新性个体化治疗性癌症疫苗的生物制药公司。近日，该公司在2020年ASCO-SITC临床免疫肿瘤学会议上公布了TLPLDC（肿瘤裂解物、颗粒加载、树突状细胞）疫苗治疗黑色素瘤IIb期临床试验的亚组分析结果。TLPLDC疫苗是一种利用患者自身血液和肿瘤细胞制
预防甲型流感(H5N1)！美国FDA批准首个佐剂、基于细胞的大流行性甲型流感(H5N1)疫苗Audenz！
2020年02月06日讯 /生物谷BIOON/ --Seqirus是流感预防领域的全球领导者。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准其Audenz（甲型流感[H5N1]单价疫苗，佐剂），用于6个月及以上的人群的主动免疫，帮助保护免受甲型流感（H5N1）的侵害。值得一提的是，Audenz是旨在用于大流行时预防甲型H5N1流感的首个佐剂、基于细胞
新一代CAR细胞疗法！武田脐带血来源的即用型CD19 CAR-NK细胞疗法展现高疗效和高安全性！
2020年02月07日讯 /生物谷BIOON/ --近日，由武田与德克萨斯大学MD安德森癌症中心合作开发的一款源于脐带血的即用型CAR NK细胞疗法传来了好消息。根据国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）上发表的一篇文章，来自一项I/IIa期研究的结果显示，利用从脐带血中分离的自然杀伤细胞（NK）制备而成的以CD19为靶点的嵌合抗原受体（CAR）细
交感神经过度激活导致色素再生干细胞耗竭
2020年1月27日讯/生物谷BIOON/---据报道，法国大革命期间Marie Antoinette被捕时，她的头发在一夜之间变白。在最近的历史中，John McCain在越战期间作为战俘遭受了重伤，他的头发也掉了色。长期以来，一些奇闻轶事将压力经历与头发变白现象联系起来。如今，在一项新的研究中，来自美国哈佛大学等研究机构的研究人员首次确切地发现了这个过程
热休克反应诱导剂arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型疗效强劲，今年申请上市！
2020年01月04日/生物谷BIOON/--Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的蛋白质错误折叠疾病的治疗，其平台是基于热休克蛋白（HSPs）的早期科学发现。近日，该公司公布了arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型（NPC）开放标签II/III期临床研究的12个月中期数据。长期数据显示，在过去两年中，arimoclom
Nature：揭示摄入更多乳酸的黑色素瘤细胞是转移高手
2019年12月24日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究人员发现某些黑色素瘤细胞更可能在体内扩散的原因。这一发现开辟了一种潜在的新治疗途径，并且可能用于帮助减少从3期黑色素瘤进展为更加致命的4期黑色素瘤的患者比例。相关研究结果近期发表在Nature期刊上，论文标题为“Metabolic heterogenei
BioMarin公司C型利钠肽类似物vosoritide III期临床获得成功！
2019年12月18日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司，致力于为患有严重和危及生命的罕见和超罕见基因疾病的患者开发和商业化创新疗法，其产品组合包括7种商业化产品和多种临床和临床前候选产品。近日，该公司公布了vosoritide（伏索利肽，BMN111）治疗软骨发育不全症（achondroplasia）儿童患者全球性II