喜树碱C-9位后修饰酶的研究取得进展
该研究组以生产喜树碱的云南省特色植物毛假柴龙树为研究对象,结合代谢组和转录组数据分析,通过体外酶活验证、烟草瞬时表达和酵母体内功能验证等手段,在毛假柴龙树中鉴定了4条喜树碱C-9位后修饰酶相关基因。
2024-04-04
Nature Medicine | 重返有声世界:双侧AAV1-hOTOF治疗常染色体隐性耳聋9型初见成效
此外,该研究还证明了AAV1-hOTOF基因治疗的安全性。在所有患者中,未出现严重不良事件或剂量限制毒性,这为未来进一步的临床研究奠定了基础。
2024-06-10
Cell Stem Cell | 革新疗法:CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗中的应用
该研究开发了一种培养系统,用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs),为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。
2024-05-26
【嘉宾阵容揭晓】30+大咖齐聚上海2024(第七届)多组学研究与临床转化前沿论坛,9月13-14日,精彩不容错过!
2024年9月13日至14日在上海举办“2024(第七届)多组学研究与临床转化前沿论坛”。
2024-08-12
Nat Chem Biol丨实现小鼠体内Cas9难编辑位点的高效编辑!杨辉/张海南/黄锦海团队开发出靶向更广的微型碱基编辑器
该研究通过对新型IscB的挖掘和优化改造,开发出靶向范围更广的高活性、高特异性的迷你型碱基编辑工具IscB.m16*-BE,在基于AAV的基因治疗应用中显示出独特的优势和巨大的潜力。
2024-08-18
Nature子刊:厦门大学刘亮团队揭示CRISPR-Cas9系统的新型核酸酶活性,并建立全新核酸检测平台
该研究证实了Cas9存在新的核酸酶活性,并拓展了Cas9除基因编辑工具以外的应用,同时为基因编辑提供了一定的指导作用,将进一步推进CRISPR检测在分子诊断领域的发展。
2024-06-04