Sarepta公司GALGT2基因疗法新药临床获FDA批准
这种称为GALGT2的疗法，与现有的基因疗法不同，它针对蛋白聚糖，这是与肌萎缩蛋白dystrophin结合的膜蛋白。作为一种酶，GALGT2将一种称为galNac或N-乙酰半乳糖胺的糖放在特定的蛋白质上，肌营养不良蛋白聚糖就是其中的靶点之一。GALGT2在非常特定区域的骨骼肌中表达，并且高度集中在运动神经接触肌肉的一个小区域中，称为神经肌肉接头。它是由肌萎缩蛋白锚定的蛋白质复合物中的一
Sarepta获得萎缩最新基因疗法授权
杜克大学最新授权Sarepta公司一项基因编辑技术专利，针对各种外显子跳跃。这个专利技术采用基因剪辑技术CRISPR-Cas9，将外显子去除来恢复肌营养不良的蛋白表达。目前，位于北卡州的杜克大学授权Sarepta公司知识产权和技术专有权。这项技术由杜克生物工程副教授，杜克生物分子和组织工程中心主任查尔斯Gersbach领导的实验室内进行。根据协议，Sarepta和杜克实验室计划共同推进
传闻赛诺菲有意收购Sarepta
2017年5月2日讯 /生物谷BIOON/ --上周，生物技术公司Sarepta Therapeutics CEO Edward Kaye宣布离任。Kaye于2015年被提名为公司的临时CEO，他在任期间促使公司开发的Exondys 51被FDA批准通过用于治疗杜氏肌营养不良症。这也是该疾病领域中FDA批准的首个药物。这一消息让Sarepta可能会被收购的传言再次出现。而分析人士和投资者普遍认为法
Summit携手Sarepta开发新型杜氏肌营养不良药物
杜氏肌营养不良症（DMD）是许多罕见病药物公司竞相追逐的对象。不久前FDA批准了Sarepta公司开发的Exondys 51用于治疗特定基因突变型的DMD患者。这一决定引起了业内的广泛争议。现在有消息传出，Sarepta公司已经和英国的Summit公司签订合作协议开发治疗该疾病的新型疗法，整个合约协议最高达到5亿8千万美元之多。
FDA出台药物新规导致Sarepta 公司股价暴跌
美国食品及药物管理局（FDA）推出了一系列为生物技术公司提供更多的实验药物途径的新规定，包括一种更简单的同情用药方式，一部分目的是使得医生为治疗患者所需的实验用药的需求更易满足。分析者们认为，这一规定的实施使得Sarepta公司股票暴跌27%。
患者持续施压 FDA对Sarepta DMD新药能否网开一面
杜氏肌营养不良是美国医药产业界最重视的罕见疾病之一。然而，近年来美国FDA却迟迟未能批准新药的上市，导致该领域临床治疗方法的严重短缺。本周一，美国FDA专家委员会将对Sarepta公司的相关产品eteplirsen加速审批申请进行审批，将这一问题再度推上风口浪尖。
FDA受理Sarepta Therapeutics杜氏肌营养不良症药物Eteplirsen上市申请
Sarepta Therapeutics今天宣布FDA已接受其杜氏肌营养不良症（DMD）药物Eteplirsen的审批申请，PDUFA 日期是2016年2月26日。Eteplirsen的适应症是适合跳过外显子51表达患者，这类患者约占13%，是最大的一类DMD。另一
Sarepta制药针对肌营养不良症的研究获得良好结果
2012年7月24日讯 /生物谷BIOON/-- 在经历了几个月的实验后，Sarepta制药治疗杜氏肌营养不良症的eteplirsen二期实验终于获得了良好的结果。相比于安慰剂组，在步行距离这一关键指标上eteplirsen药效显著。 去年四月，Sarepta的临床实验达到了其主要目标。但缺乏有说服力的结果吸引投资者。
Sarepta杜氏营养不良症药物即将提交FDA审批
生物技术公司Sarepta公司最近宣布公司研发的用于治疗杜氏肌营养不良症的药物eteplirsen即将被提交FDA审核申请上市。
Sarepta公布eteplirsen在IIb期临床试验中获显著临床受益
7月24日，致力于开发新型RNA疗法的Sarepta公司宣布，其外显子跳跃（exon-skipping）化合物eteplirsen在其主要临床疗效指标方面获显着临床受益，即在杜氏肌营养不良症（DMD）患者实施的IIb临床试验中，接受eteplirsen疗法的受试者其6分钟步行试验（6MWT）结果优于安慰剂/延迟治疗群体。