IJMS：利用人类诱导性多能干细胞揭示婴儿胱氨酸病如何导致肾衰竭，有望开发治愈这种疾病的新疗法
作为一种罕见疾病，婴儿胱氨酸病（infantile cystinosis）会极大地缩短患者的寿命。在一项新的研究中，来自美国布法罗大学的研究人员发现了肾脏一个关键组成部分的生成过程中出现的错误是如何导
为癌症开发的CAR-T细胞疗法，正在成为治愈红斑狼疮的新希望，已成功治疗十多人
2023年4月10日，药明巨诺宣布瑞基奥仑赛注射液（relma-cel）用于治疗中重度难治性系统性红斑狼疮的新药临床试验申请（IND）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的默示许可，目前正在进行1期
Nat Commun：开发出强效的γδT细胞，有望实现通用的癌症免疫疗法
“现成的（off-the-shelf）”细胞疗法，也称为异体细胞疗法（allogenic cell therapy），使用的免疫细胞来自健康的捐献者，而不是患者。这
历史性时刻：FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法！见证120年来人类生物医学的进步
美国食品和药物监督管理局（FDA）做出了一项真正具有历史意义的决定——批准了Casgevy上市，这是一款基于CRISPR技术的开创性基因编辑疗法，用于治疗12岁及以上伴有复发性
Nat Commun：揭示线粒体功能障碍导致T细胞衰竭，有望改善CAR-T细胞疗法
在免疫系统抗击癌症和感染的过程中，经常会导出现 T 细胞衰竭现象：在这一过程中，T 细胞会逐渐丧失功能，从而破坏它们对癌症和感染的反应。控制这种功能丧失的分子机制尚未完全解开。
Nat Commun：放疗与免疫疗法的组合性疗法或能有效抵御乳腺癌“冷”肿瘤
来自威尔康奈尔医学院等机构的科学家们通过研究发现，将放射疗法与另外两种类型免疫疗法（一种能增强T细胞的功能，另一种则能增强树突状细胞的功能）结合后或能控制三阴性乳腺癌临床前模型机体中的肿瘤进展。
首款 RNA 编辑疗法即将投入临床
Wave生命科学公司上个月提交了WVE-006的临床试验申请，该疗法将成为有史以来第一个进入临床开发的RNA编辑疗法。如果获得批准，该公司计划在今年年底开始为首批患者投药，并在2024年获得数据。
Cell：新研究表明CAAR-T细胞疗法有望治疗自身免疫性脑炎
在一项新的研究中，来自德国神经退行性疾病研究中心和柏林夏里特医学院的研究人员开创了一种治疗称为NMDA受体脑炎（NMDA receptor encephalitis）的最常见自身免疫性脑炎的新型疗法。
Cancer Discov：新研究表明破坏SUV39H1 基因有望改善CAR-T细胞疗法的抗癌效果
CAR-T 细胞疗法是一种强大的免疫疗法，它已开始彻底改变癌症治疗。这种细胞疗法由纪念斯隆-凯特琳癌症中心（MSK）首创，涉及对患者的T细胞进行基因改造，使之能够识别并攻击癌细胞。然后，这些CAR-T