阿兹海默病神奇新疗法 提高小鼠认知能力
阿兹海默病是全世界最为流行的神经退行性疾病，其病理特征为β淀粉样蛋白和tau蛋白的积聚，患者则会表现出认知能力的不断下降。这一疾病虽然对人类影响重大，但新药研发之旅却是困难重重。据统计，1998年到2017年期间，开发阿兹海默病新药的146次尝试均告失败，20年来只有4款药物成功获批控制病情，成功与失败的比例为1：37！痛定思痛，科学家们开始反思，我们对于阿兹海默病的理解是否存在偏差。
靶向蛋白聚集节点 创新疗法有望治疗多种神经退行性疾病
在97%的肌萎缩侧索硬化（ALS）患者中，一种名为TDP-43的蛋白的致病类型会在大脑中聚集和积累。这种蛋白的积累同时出现很多阿兹海默病（60%）、慢性创伤性脑病（80%）和额颞叶失智症（45%）患者中。如果TDP-43的异常聚集是这些疾病发生的重要步骤，那么我们能否找出防止这些有毒聚集物产生的方法呢？美国匹兹堡大学的研究人员发现了一种方法，使用寡核苷酸，他们能够防止TDP-43在神经
甲状腺眼病创新疗法！IGF-1R靶向单抗teprotumumab验证性III期临床获得成功
2019年3月4日讯 /生物谷BIOON/ --Horizon制药公司专注于开发和商业化创新药物，以满足罕见疾病和风湿性疾病领域的治疗需求。近日，该公司公布了实验性抗体疗法teprotumumab治疗活动性甲状腺眼病（TED）的验证性III期临床研究OPTIC（NCT03298867）的顶线结果。结果显示，该研究达到了主要终点，与安慰剂组相比，teprotumumab治疗组患者眼球突出或鼓胀表现出
Sarepta以1.5亿美元收购Myonexus，开发5款罕见病创新疗法
2019年02月28日/生物谷BIOON/--Sarepta Therapeutics是是一家专注于开发精准基因疗法治疗罕见性疾病的生物技术公司。近日，该公司宣布，已行驶选择权，以1.5亿美元收购Myonexus Therapeutics，后者是一家临床阶段的生物技术公司，正在开发变革性的基因疗法，治疗5种类型的LGMD（LGMD2E、LGMD2D、LGMD2B、LGMD2C、LGMD2L）。这也
布局肺癌创新免疫疗法 强生达成合作
日前，AdoRx Therapeutics公司宣布，该公司与强生创新（Johnson & Johnson Innovation）和强生公司肺癌倡议（the Lung Cancer Initiative at Johnson & Johnson）达成研发战略合作协议。根据协议，双方将合作进行针对肺癌药物的发现和临床前开发，强生将有权获取AdoRx药物研发管线中创新产品的研
肿瘤创新疗法前沿大会—淋巴瘤与骨髓瘤的研究、实践、指南
2019年3月9日，“肿瘤创新疗法前沿大会—淋巴瘤与骨髓瘤的研究、实践、指南”将于上海召开。该国际学术会议由上海嘉会国际医院联合美国麻省总医院（Massachusetts General Hospital）主办、《NEJM医学前沿》承办，旨在推动中美相关学科领域的学术交流，促进相关交叉领域的合作和发展。会议将以大会邀请报告、分会场主题报告、专家团讨论等形式交流近期骨髓瘤以及淋巴瘤相关研究领域最新成
Sci Trans Med：科学家们发现治疗克罗恩氏病的新疗法
2019年3月7日 讯 /生物谷BIOON/ --患有炎症性肠病（IBD）的人患有频繁，悲惨的腹痛，腹泻和严重的直肠出血事件。标准治疗旨在直接抑制炎症，但许多患者对这种方法几乎没有任何缓解。现在，华盛顿大学圣路易斯医学院的研究人员发现了一种可以治疗IBD而不直接针对炎症的化合物。该化合物可以降低与血液凝固相关的基因的活性。他们发现，该基因在肠道炎症和损伤部位表达活跃，阻断其活性可减少小鼠的IBD症
强生新合作：与AdoRx公司布局肺癌创新免疫疗法
日前，AdoRx Therapeutics公司宣布，该公司与强生创新（Johnson & Johnson Innovation）和强生公司肺癌倡议（the Lung Cancer Initiative at Johnson & Johnson）达成研发战略合作协议。根据协议，双方将合作进行针对肺癌药物的发现和临床前开发，强生将有权获取AdoRx药物研发管线中创新产品的研
高度创新RNAi疗法givosiran治疗急性肝卟啉症（AHP）III期临床获得空前成功！
2019年03月08日/生物谷BIOON/--Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。近日，Alnylam公司宣布，另一款
抗癌新疗法呼之欲出！
2019年2月24日讯 /生物谷BIOON /——研究亮点：肿瘤浸润性CD103阳性的效应性CD8 T细胞会表达免疫检查点NKG2A；肿瘤疫苗会调高肿瘤中CD8 T细胞表达NKG2A；IFN-γ会诱导肿瘤细胞上的配体Qa-1/HLA-E的表达，介导适应性免疫耐受；抑制NKG2A会将肿瘤疫苗转变为有效的疗法。图片来源：Cell过去研究人员发现肿瘤浸润性CD8 T细胞频繁表达抑制性受体NKG2A，尤其