疾病控制率100% 创新抗癌疗法获FDA突破性疗法认定
SpringWorks Therapeutics公司宣布，美国FDA授予该公司开发的nirogacestat突破性疗法认定，用于治疗复发或难治性，无法切除的硬纤维瘤（desmoid tumors）或深部纤维瘤病（deep fibromatosis）。Nirogacestat是一款口服特异性γ-分泌酶小分子抑制剂。硬纤维瘤是一种失能性并可导致毁容的罕见软组织肿瘤。它可能快速侵袭周围的健康组织，造成严
眼科创新药！艾尔建3月一次抗VEGF疗法abicipar申请上市，治疗湿性年龄相关性黄斑变性(AMD)
2019年09月10日讯 /生物谷BIOON/ --艾尔建（Allergan）与合作伙伴Molecular Partners近日联合宣布，眼科药物abicipar pegol治疗新生血管(湿性)年龄相关性黄斑变性（nAMD）的新药申请（NDA）已被美国食品和药物管理局（FDA）受理，预计在2020年年中获得审查结果。此外，该药的营销授权申请（MAA）已被欧洲药品管理局（EMA）受理，预计在2020
FDA批准“first-in-class”创新疗法 治疗白日过度嗜睡
今日，美国FDA批准Wakix (pitolisant）用于治疗成年发作性睡病（narcolepsy）患者的白日过度嗜睡 (EDS) 。Wakix是一款“first-in-class”的选择性组胺3（h3）受体拮抗剂/反向激动剂，通过一种全新的作用机制——增加大脑中促进觉醒的神经递质组胺的合成和释放——发挥作用。Wakix在早晨醒来后口服给药，每日一次。Wakix是首个也是唯一一个获得
Cell子刊：揭示早期人类如何逃避免疫缺陷病毒感染，有助开发出阻断HIV感染的新疗法
2019年8月25日讯/生物谷BIOON/---数十万年来，猴子和猿一直受到猿猴免疫缺陷病毒（SIV）的折磨，这种病毒仍然在摧毁非洲的灵长类动物。幸运的是，随着人类从这些早期灵长类动物进化而来，我们获得了一种让我们免受SIV感染的突变，但是至少在20世纪初，这种病毒经过进化后突破我们的防御，从而导致人类免疫缺陷病毒（HIV）产生和艾滋病（AIDS）大流行。如今，艾滋病影响全世界大约3800万人。在
美国政府批准极端耐药结核病新疗法！
2019年8月17日讯 /生物谷BIOON /——美国食品和药物管理局批准了一种治疗极端形式的多重耐药结核病(TB)的药物疗法。接受这种治疗的广泛耐药结核病(XDR)感染者中，近90%在6个月的临床试验中痊愈。目前用于治疗XDR结核病的药物方案的成功率约为34%。其中一种名为pretomanid的药物是近50年来全球批准的第三种新型结核病药物。图片来源： Subhash Sharma Z
科学家开发出非酒精性脂肪肝新疗法！
2019年8月19日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，刊登在国际杂志The Lancet Gastroenterology & Hepatology和Hepatology上的研究报告中，来自奥地利维也纳医科大学的科学家们阐明了人工合成的胆汁酸联合活性制剂非熊去氧胆酸（nor-urso）在治疗原发性硬化性胆管炎(PSC)上的疗效，原发性硬化性胆管炎是一种迄今为止无法治愈的肝脏疾病。在一项
葛兰素史克引进2款创新反义RNA疗法，阻断乙肝病毒蛋白产生
2019年08月29日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，已有4款反义RNA药物获批上市，分别为Kynamro（治疗纯合子家族性高胆固醇血症[HoFH]）、Spinraza（治疗脊髓性肌萎缩症[SMA]）、Tegsedi（治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性[hATTR]）、Wayliv
赛诺菲创新RNAi疗法在中国获批临床
8月13日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示，赛诺菲（Sanofi）旗下 Genzyme公司在研新药fitusiran注射液的临床试验申请获得默示许可，适应症为：用于治疗有或没有抑制性抗体的A型或B型血友病成年患者和12岁以上（包含12岁）的青少年患者，以预防或减少出血的发生频率。这是一款新型RNAi疗法，由Genzyme公司与Alnylam公司联手开发。后者很
利用人工智能开发2型糖尿病创新疗法 诺和诺德扩展合作
e-therapeutics公司宣布与诺和诺德（Novo Nordisk）公司达成协议，扩展在2型糖尿病领域的研发合作。此前，两家公司已经在使用e-therapeutics公司的网络驱动药物开发平台（Network-Driven Drug Discovery， NDD），在2型糖尿病领域发掘创新生物机制和治疗手段。e-therapeutics公司是一家利用网络生物学（Network）技术和in s
新发现可能带来帕金森病新疗法
美国一项新研究发现，被视为帕金森病“元凶”之一的一种蛋白其实也发挥着修复DNA（脱氧核糖核酸）断裂损伤的关键功能，能帮助预防帕金森病患者的脑细胞死亡。基于此有可能设计出帕金森病等大脑疾病的新疗法。帕金森病患者的典型症状包括手脚震颤、动作迟缓等，目前的医疗手段只能缓解症状，不能阻止病情发展，也无法治愈疾病。长期以来，阿尔法-突触核蛋白在大脑中堆积成路易体团块，导致脑细胞死亡或