急性炎症创新疾病修饰疗法!武田与ProThera合作开发新型血浆源性间α抑制蛋白(IAIP)疗法!
2020年04月26日讯 /生物谷BIOON/ --武田制药(Takeda)与ProThera Biologics近日联合宣布,双方已签订了一项全球许可协议,开发一种新型血浆源性间α抑制蛋白(IAIP)疗法,用于治疗急性炎症性疾病。早期研究表明,这种IAIP技术有潜力为一系列急性炎症性疾病提供一种高度创新的疾病修饰疗法。在这些疾病中,失调的炎症在病理学中起着
黑石与Alnylam达成合作 加速开发创新RNAi疗法
14日,黑石生命科学(Blackstone Life Sciences)和Alnylam公司联合宣布,双方已达成一项战略合作协议,黑石将提供高达20亿美元的资金来支持Alnylam开发创新RNAi疗法,治疗多种严重疾病患者。RNA干扰(RNAi)是一种天然的基因沉默现象,是当今生物学和药物开发领域最有前途和发展最迅速的前沿RNA疗法之一。发现这一
LFB创新疗法Sevenfact获批上市 治疗血友病患者出血事件
2日,美国FDA批准由法国公司LFB Biotechnology开发的Sevenfact上市,用于治疗和控制成人及12岁以上青少年A型或B型血友病患者的出血事件。这些患者体内含有凝血因子VIII或IX抑制因子(中和抗体)。Sevenfact是一种人类凝血因子VIIa类似物。它生产方式非常独特,是从通过基因工程改造的兔子的乳液中获得。Sevenfa
【盘点】2020年第一季度美国FDA批准的13款创新疗法!
2020年03月31日讯 /生物谷BIOON/ --根据美国食品和药物管理局(FDA)药品评审与研究中心(CDER)的数据统计,在2020年第一季度,FDA批准了11款创新疗法。而根据FDA生物制剂评审与研究中心(CBER)的数据统计,在2020年一季度,FDA还批准了一款食物过敏免疫疗法(Palforzia)和一款流感疫苗(Audenz)。每月末,生物谷医
治疗HoFH效果显著 再生元创新疗法有望第二季度申请上市
31日,再生元(Regeneron)公司在美国心脏病学会年度科学会议与世界心脏病学会(ACC.20)上,公布了该公司开发的evinacumab,在治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)患者的3期临床试验详细结果。Evinacumab是一款全人源化血管生成素样蛋白3(ANGPTL3)单克隆抗体。试验结果表明,evinacumab在已经使用他汀类药
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法!诺华Zolgensma鞘内注射治疗2型SMA患者展现强劲疗效!
2020年03月25日/生物谷BIOON/--诺华(Novartis)旗下基因治疗公司AveXis近日公布一次性基因疗法Zolgensma(onasemnogene abeparvovec,AVXS-101)鞘内给药治疗2型脊髓性肌萎缩症(SMA)患者I/II期STRONG研究的最新数据。结果显示,接受剂量B(1.2 x 10的14次方 vg)一次性鞘内注射
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法!诺华Zolgensma获欧盟CHMP推荐批准!
2020年3月28日讯 /生物谷BIOON/ --诺华(Novartis)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布一份积极审查意见,建议批准基因疗法Zolgensma(onasemnogene abeparvovec),用于治疗5q脊髓性肌萎缩症(SMA)患者,具体为:(1)SMN1存在双等位基因突变、且临床诊断为SMA-1型的
血友病创新疗法!诺和诺德concizumab II/III期项目因非致命血栓事件暂停!
2020年03月19日/生物谷BIOON/--丹麦制药巨头诺和诺德(Novo Nordisk)近日宣布,血友病创新疗法concizumab III期项目中的2项临床试验(EXPLORER 7、8)、II期项目中的一项临床试验(EXPLORER 5)已暂停。这3项临床试验均在调查concizumab用于A型血友病和B型血友病患者的预防性治疗,无论其抑制剂状态如
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法!诺华Zolgensma获日本批准,治疗2岁以下儿童!
2020年03月20日/生物谷BIOON/--诺华(Novartis)近日宣布,日本厚生劳动省(MHLW)已批准基因疗法Zolgensma(onasemnogene abeparvovec),用于治疗2岁以下的脊髓性肌萎缩症(SMA)儿童患者,包括在诊断时为症状前(pre-symptomatic)的患者。需要指出的,接受Zolgensma治疗的患者,必须抗A