走近脊髓性肌萎缩症（SMA）患者：早诊早治是提高生活质量的关键
2021年8月1日，在第4个“国际脊髓性肌萎缩症（SMA）关爱日”即将来临之际，由北京市美儿SMA关爱中心（下称：美儿）主办的“爱无罕境，相伴一生”SMA主题活动暨“向阳而生，聚力同行——SMA健康中国行”通过线上会议的形式举行。成立于2016年1月的北京市美儿SMA关爱中心是国内第一个SMA患者组织。2018年8月美儿与北京市病痛挑战基金会联合发起倡议，将
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华ZolgenSMA在症状前和有症状SMA儿童中显示强劲疗效!
3款上市SMA疗法中2款在中国获批:Spinraza（诺西那生钠），Evrysdi（艾满欣）。
罗氏新药利司扑兰在华获批，SMA治疗进入口服新时代
2021年6月16日，中国国家药品监督管理局正式批准了罗氏旗下重磅神经创新药物艾满欣®（英文商品名：Evrysdi®，中文通用名：利司扑兰口服溶液用散，英文通用名： Risdiplam Powder for Oral Solution），用于治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症（SMA）。这是首个在中国获批治疗SMA的口服疾病修正治疗药物
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi治疗2年持续改善运动功能和存活率，在中国已进入审查!
Evrysdi的上市标志着一个里程碑：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi治疗2年可改善或维持运动功能，在中国已进入审查!
Evrysdi标志着一个里程碑：可在家服药，治疗广泛SMA患者（1/2/3型）。
定价为天价的SMA疗法卖得还好吗
近日，渤健发布2020年财报，其全年收入134亿美元，其中，用于脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗的明星产品Spinraza销售额达到20.5亿美元，占总营收约15%左右，但相较于2019年21亿美元的销售业绩，有小幅度下调。截止Spinraza获批上市至今，其已累计为渤健带来了近70亿美元的销售额。SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，以
80%患者症状持续改善 罗氏口服SMA疗法长期疗效积极
今日，罗氏（Roche）集团旗下基因泰克公司（Genentech）宣布，其创新脊髓性肌萎缩症（SMA）疗法Evrysdi（risdiplam），在治疗症状性1型SMA婴儿患者（年龄为2-7个月）的FIREFISH研究中，获得积极2年试验结果。接受治疗剂量Evrysdi的婴儿中，80.9%（17/21）的患者的症状持续改善并且达到运动里程碑。Evr