有效无毒的新疗法呼之欲出！
2019年4月30日讯 /生物谷BIOON /——一项关于致命血癌的新发现可以帮助开发出比现有化疗副作用小得多的新药。这一发现可能导致新的治疗方法，在不损害健康血细胞的情况下，有效地消除急性髓性白血病(AML)患者体内的血癌细胞。研究人员发现了体内的一种蛋白质在白血病中起着关键作用。图片来源：Cell Stem Cell白血病是一种恶性白细胞癌，存活率极低。研究表明，一种被称为YTHDF2的蛋白质
Nature深度综述：针对最常见的血液癌症 哪些创新疗法值得关注？
根据世界癌症研究基金会（WCRF）的统计，非霍奇金淋巴瘤（NHL）是世界上最常见的血液癌症，患者人数占所有癌症患者的3%。根据美国癌症协会（American Cancer Society）的估计，在2019年，将有超过7.4万人确诊患上NHL，其中包括成人和儿童，而且有大约2万人会因此去世。男性一生中患上NHL的风险为1/42，女性为1/54。在世界范围内，NHL患者达到150万人。N
两款创新机制抗癌疗法获日本“突破性疗法”认定
今日，第一三共（Daiichi Sankyo）宣布，其用于治疗复发/难治性（r/r）外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的组蛋白赖氨酸甲基转移酶（Histone-Lysine N-methyltransferase，EZH）1/2双重抑制剂valemetostat，获得了日本厚生劳动省颁发的SAKIGAKE（先驱）认定。而在一天前，Rakuten Medical也宣布，其用于治疗头颈癌的在研光
Nat Rev Neuro：深脑刺激有助于新疗法的开发
2019年4月9日 讯 /生物谷BIOON/ --发表在《Nature Reviews Neurology》上的一篇新论文表明，帕金森病深部脑刺激（DBS）的最新进展可能有助于治疗强迫症（OCD），Gilles de la Tourette综合征和抑郁症等疾病。其他“双向脑 - 计算机接口（BCI）”近年来一直在开发中，特别是用于神经元活动的实时信号处理，以允许瘫痪患者直接通过大脑控制机器人手臂。
诺华买入阿斯利康前工厂 为其全球首款SMA基因疗法上市做准备
诺华公司在基因治疗方面有很大的发展计划，2018年4月，其宣布以87亿美元现金收购美国基因治疗公司AveXis，目前AveXis正在建立一个工业制造网络，帮助诺华实现其在基因疗法方面的目标。本周一（4月1日）AveXis宣布，购买了位于科罗拉多州的前阿斯利康工厂，这也使其拥有的生产基地数量增加为4个。AveXis收购了位于科罗拉多州朗蒙特的6栋前阿斯利康的工厂，该园区拥有近700，00
成功防止严重细菌感染 免疫缺陷新疗法获得FDA批准
日前，专注于开发、生产和推广血浆衍生的生物制剂，治疗免疫缺陷疾病和预防特定传染病的生物医药公司ADMA Biologics宣布，FDA批准了其新型的静脉注射免疫球蛋白（IVIG）10% 制剂Asceniv（原RI-002）的上市申请，用于治疗原发性免疫缺陷（PIDD）的青少年（12岁至17岁）和成人患者。预计这款新药将在2019年下半年与患者见面。PIDD是指由于遗传原因导致机体免疫系
FDA批准创新疗法 有望治疗过度嗜睡
3月21日是中国的“世界睡眠日”，人的一生中有三分之一的时间用于睡眠。睡眠是否充足和质量的好坏对人体健康有着举足轻重的影响。而有些被睡眠障碍困扰的患者，不但晚上睡眠质量不高，而且导致白天会出现嗜睡，甚至不自主地进入睡眠的症状。这些患者急需能够让他们在白天保持清醒的疗法。3月21日，FDA宣布批准Jazz Pharmaceuticals公司开发的Sunosi（solriamfetol）上
J Clin Oncol：精准医疗揭示结直肠癌新突变和新疗法
2019年3月29日讯 /生物谷BIOON /——一项由北卡罗莱纳大学莱恩伯格（UNC Lineberger）综合癌症中心领导的研究利用下一代测序技术对结直肠癌病人的肿瘤DNA进行了分析，结果找到了和不同的生存期及治疗结果相关的基因突变。这项研究发表在《Journal of Clinical Oncology》上，将帮助找出更有效地治疗不同种类的结直肠癌的策略。图片来源：Journal of Cl
礼来与ImmuNext达成战略合作，开发针对免疫细胞代谢检查点靶标的新疗法
2019年3月27日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头礼来（Eli Lilly）与ImmuNext达成一项全球授权和研究合作，重点是研究一个处于临床前阶段的新颖转运体靶标，利用该靶标开发出可调节免疫细胞代谢的新药，用于自身免疫性疾病的治疗。该靶标已被证明可以调节免疫细胞代谢，已开展的靶标验证研究（体外和小型动物研究）表明，该靶标独立运行并且位于已知的免疫检查点调节器的上游，这为目前治疗途径
鉴别出与失明相关的数百个基因 有望开发出失明新疗法
2019年3月21日 讯 /生物谷BIOON/ --全球至少有200万例失明病例是因眼部遗传性疾病所引发的，目前研究人员已经发现了几百种诱发眼部疾病的基因，但在很多情况下研究者并不清楚病因，因为他们并未发现所有引起眼部疾病的基因。因此，基因检测仅能够确定引发50%至75%失明儿童和青年人的基因突变。图片来源：en.wikipedia.org笔者（加州大学的Ala Moshiri教授）作为一名眼科医