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SMA首款基因疗法获批上市 官宣定价212.5万美元

5月24日,诺华Zolgensma?(onasemnogene abeparvovec-xioi,AVXS-101)获美国FDA批准上市,用于SMN-1(survival of motor neuron)双等位基因缺失的脊髓性肌萎缩症的婴儿患者(<2岁)。Zolgensma成为全球首款获批上市的一次性治疗方案,也是唯一一个基因替代疗法,Zolgensma有望长期改善脊髓性肌萎缩症患者生存质量

2019-06-02

拜耳牵手基石药业 共同评估瑞戈非尼联合PD-L1单抗CS1001新疗法

  今天(6月10日),拜耳公司宣布与基石药业开展以中国为重点的全球临床合作,评估其口服多激酶抑制剂瑞戈非尼(以VEGFR,FGFR,CSF1R等为作用靶点)与PD-L1单克隆抗体CS1001联合治疗包括胃癌等多种癌症的安全性、耐受性、药代动力学(PK)以及抗肿瘤活性。这是两家公司合作进行的首次全球概念性验证研究。基石药业将是此研究的发起者,拜耳将在整个临床试验项目中提供瑞戈非

2019-06-10

Iovance基于TIL的创新癌症免疫疗法取得积极早期临床结果

Iovance Biotherapeutics公司宣布了基于肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)的创新癌症免疫疗法,在治疗晚期宫颈癌和黑色素瘤时的积极早期临床结果。基于TIL的细胞疗法LN-145和lifileucel不但表现出可喜的缓解率,而且显示出长久的响应持续时间(DOR)。将人体免疫系统中的T淋巴细胞改造为杀伤肿瘤的生物武器一直是癌症免疫疗法研究的重要方向。然而,虽然基于改造T淋巴细胞的CAR-T疗

2019-06-02

创新T细胞癌症免疫疗法获FDA突破性疗法认定

日前,Iovance Biotherapeutics公司宣布,美国FDA授予该公司的肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)疗法LN-145突破性疗法认定,用于治疗在接受化疗后的复发、转移性或持久性宫颈癌患者。宫颈癌在35-44岁的女性中最容易出现。由于巴氏涂片(Pap smear)等早期检测手段的使用,宫颈癌的死亡率显着下降。然而,在过去15年中,宫颈癌的死亡率却没有得到进一步的改善。Iovance的TIL疗

2019-05-26

15年来首款新疗法 肿瘤治疗电场获批一线治疗间皮瘤

近日,Novocure公司宣布,美国FDA批准该公司的NovoTTF-100L系统上市,与培美曲塞和铂基化疗联用,一线治疗无法切除的局部晚期,或转移性恶性胸膜间皮瘤(MPM)。NovoTTF-100L是一款非侵入性,抗有丝分裂的癌症疗法,它使用肿瘤治疗电场治疗肿瘤区域。值得注意的是,NovoTTF-100L是15年来FDA批准的第一款治疗MPM的新疗法。MPM是一种因为石棉暴露引起的罕见癌症。在F

2019-05-26

辉瑞收购Therachon 开发侏儒症创新疗法

 昨日,辉瑞(Pfizer)公司宣布,已与Therachon公司达成协议,收购这家专注于开发罕见病创新疗法的临床期生物技术公司。辉瑞将获得Therachon公司的主打在研药物TA-46。这是一款治疗软骨发育不全(achondroplasia)的潜在“first-in-class”生物制剂。软骨发育不全是短肢侏儒症最常见的类型。它是一种常染色体显性遗传病,在世界范围内影响25万人的生活,可

2019-05-10

《细胞》:揭示NASH病理机制 有望带来创新疗法

 非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)是由于在肝细胞中脂肪堆积而导致的慢性肝病。这一疾病影响到世界上25%的人口,随着疾病的进展可转变为非酒精性脂肪性肝炎(NASH),导致肝纤维化、肝硬化和肝癌的产生。目前还没有获得批准治疗这一疾病的方法。日前,西班牙巴塞罗那科学技术学院(The Barcelona Institute of Science and Technology)的研究团队在《细胞》

2019-05-06

基因泰克公司口服SMA疗法获得积极临床结果

 今日,罗氏(Roche)旗下基因泰克(Genentech)公司今日宣布了该公司开发的口服脊髓性肌肉萎缩症(SMA)疗法risdiplam在两项临床试验中的最新结果。试验结果表明,risdiplam不但可以改善1型SMA患者的症状,还可以用于治疗2型和3型SMA患者。继昨日诺华发布治疗SMA的基因疗法Zolgensma的最新临床数据后,这些临床结果表明,未来SMA患者可能拥有多种创新治疗

2019-05-08

吉利德与insitro达成战略研发合作 开发NASH创新疗法

 今日,吉利德科学(Gilead Sciences)公司与insitro公司宣布达成战略研发合作,共同发现和开发治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的创新疗法。insitro公司是一家使用机器学习技术,革新药物开发和研发过程的生物技术公司。该公司在2018年正式成立,并且从Arch Venture Partners、GV(前谷歌风投)、Third Rock Ventures等著名风投机构获

2019-04-17

Cirius公司NASH创新疗法2b期临床积极

 日前,在奥地利维也纳举办的国际肝脏大会上,Cirius Therapeutics公布,其用于治疗伴有纤维化症状的非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的主要候选药物MSDC-0602K,在2b期EMMINENCE试验的中期分析中,取得了对探索性终点分析的积极结果。Cirius是一家临床阶段的生物医药公司,专注于治疗肝脏和代谢疾病的创新疗法的开发和推广。作为一种与酒精无关的常见肝病,NASH的特

2019-04-15