不甘落后于SMA基因疗法Zolgensma 百健启动Spinraza高剂量试验
FDA共批准两款脊髓性肌萎缩基因疗法，Zolgensma和Spinraza，在用药便利性、成本效益以及临床疗效上，前者都要优于后者。近日诺华公布了Zolgensma的最新临床数据，表明Zolgensma具有长期疗效性且安全性良好。2019年9月18日，百健宣布启动Spinraza高剂量临床试验DEVOTE，以期取得更好的疗效。脊髓性肌萎缩脊髓性肌萎缩（Spinal Muscular Atrophy
新基AML创新疗法3期临床达到主要终点
日前，新基（Celgene）公司宣布，其在研DNA甲基转移酶抑制剂CC-486，作为维持疗法，在治疗新确诊的急性髓系白血病（AML）患者的3期试验中，达到主要终点和关键性次要终点。新基公司预计在2020年上半年向监管机构递交新药申请（NDA）。AML是一种进展迅速的血液和骨髓癌症，患者癌变白细胞迅速增长，它们不但不能行使正常功能，而且还影响正常血细胞的生成。AML患者的5年生存率是所有白血病类型中
安全性良好 长期疗效持久 诺华公布SMA基因疗法最新结果
今日，诺华（Novartis）旗下AveXis公司宣布，其治疗1型脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovac-xioi）在名为SPR1NT和STR1VE的3期试验和名为START的1期试验中，获得新的积极中期结果。Zolgensma的治疗可将患者无事件生存期（event-free survival）延长到5岁，并且在疾病症状发
镰状细胞贫血症创新疗法获得优先审评资格 有望获得加速批准
日前，Global Blood Therapeutics（GBT）公司宣布，美国FDA已经接受该公司为口服镰状细胞贫血症（SCD）疗法voxelotor的新药申请（NDA）。同时，FDA授予这一申请优先审评资格，预计将在明年2月26日前作出回复。如果获得批准，voxelotor将成为靶向血红蛋白聚合过程的首款获批疗法。值得注意的是，FDA将使用加速批准通路对voxelotor进行审评，
向死而生 抗癌疗法的创新给患者身心带来了什么改变？
“创新癌症科学改变患者人生”，这是美国癌症研究协会（AACR）昨日发布的2019年抗癌进展报告（Cancer Progress Report 2019）的主旨。伴随着这份报告，AACR还发布了多个癌症幸存者（cancer survivor）的故事。他们中有的获益于FDA使用真实世界数据，批准辉瑞（Pfizer）的Ibrance治疗男性乳腺癌患者的突破性举措，有的在接受“不限癌种”疗法l
降低坏胆固醇水平54% RNAi创新疗法闪耀欧洲心脏病学会年会
近日，The Medicines Company在2019欧洲心脏病学会（ESC）年会上公布了其RNAi疗法inclisiran亮眼的详细数据。这是一项名为Orion-11的3期试验，共计纳入1617名患者。数据显示，当与他汀类药物联用时，inclisiran将坏胆固醇降低了54％！这一成绩与现有PCSK9抑制剂在几个关键性试验中取得的成果相当。一周前，该公司宣布这款PCSK9抑制剂在
RNAi创新疗法再获新突破
今日，The Medicines Company宣布，每年只需接受两次皮下注射的RNAi疗法inclisiran，在降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的关键性3期临床试验中，达到试验的所有主要和次要终点。同时，Inclisiran表现出良好的安全性和耐受性。Inclisiran是使用Alnylam Pharmaceuticals公司的GalNAc递送系统设计的靶向PCSK9的RNAi
光热新疗法可精准“烧掉”前列腺肿瘤
美国《国家科学院学报》日前发布的一项研究显示，美国科研团队开发的一种前列腺癌新疗法在初步临床试验中表现良好，这种光热疗法采用激光精准“烧掉”肿瘤，避免了放化疗产生的副作用。美国莱斯大学等机构的研究人员开发出表面裹有一层金的二氧化硅纳米颗粒，这种颗粒很小，只是血液中红细胞的五十分之一。参与研究的美国纳米光谱生物科学公司首席执行官戴维·乔登告诉新华社记者，将这种微粒通过静脉注入患者体内，它们会在肿瘤脉
注射次数减半 长效HIV创新疗法达到3期临床终点
今日，ViiV Healthcare公司宣布，长效创新HIV双药组合疗法，在一项名为ATLAS-2M的3期临床试验中达到主要终点。这一组合疗法由ViiV公司开发的cabotegravir和杨森（Janssen）公司开发的rilpivirine构成。试验结果表明，每8周注射一次这一双药组合疗法，与每4周注射一次的治疗方案相比，在HIV-1感染成人患者中，达到抑制病毒的非劣效性标准。Vii
治疗难治性多发性骨髓瘤 创新疗法2b期结果积极
近日，Karyopharm Therapeutics公司宣布其创新疗法Xpovio（selinexor）2b期临床试验取得积极的结果，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。这些患者均接受过五种目前最常用的骨髓瘤治疗方法，并对多种疗法产生抗性。相关研究发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。多发性骨髓瘤是一种恶性的浆细胞疾病，其特征为骨髓浆细胞异常增生，并伴有单克隆免疫球蛋白或轻链过度生成