治疗斑秃 Concert创新JAK口服抑制剂获FDA突破性疗法认定
Concert Pharmaceuticals公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予该公司的口服Janus激酶（JAK）抑制剂CTP-543突破性疗法认定，用于治疗中重度斑秃成人患者。FDA突破性疗法认定有望加快这一创新疗法的研发和审评过程。斑秃是一种自身免疫性疾病，免疫系统攻击毛囊，导致头皮和身体上的毛发部分或全部脱落。头皮是最常受累的部位，但任何
哮喘创新三联疗法！诺华LABA/LAMA/ICS产品Enerzair Breezhaler III期临床疗效击败舒利迭！
该三联疗法，精确结合了IND支气管扩张/GLY抗毒蕈碱/高剂量ICS抗炎作用。
遗传性血管水肿(HAE)创新疗法！杰特贝林FXIIa抑制剂garadacimab：将每月发作次数显著降低99%!
garadacimab是一种新型因子XIIa抑制性单克隆抗体（FXIIa-mAb），开发作为一种每月1次皮下注射药物，用作遗传性血管水肿（HAE）的预防性治疗。
全球首个脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华革命性&高度创新性一次性疗法Zolgensma获欧盟批准！
2020年05月20日讯 /生物谷BIOON/ --诺华（Novartis）旗下基因治疗公司AveXis近日宣布，欧盟委员会（EC）有条件批准基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，具体为：（1）SMN1存在双等位基因突变、且临床诊断为SMA-1型的5q SMA患者；（2）SM
降低死亡风险64% FDA批准首款4线治疗晚期胃肠道间质瘤创新疗法
5月16日，美国FDA宣布，批准Deciphera Pharmaceuticals公司开发的蛋白激酶抑制剂Qinlock（ripretinib）片剂上市，成为首款专门4线治疗晚期胃肠道间质瘤的创新疗法。适应症为GIST成年患者，他们已经接受过3种以上蛋白激酶抑制剂疗法，其中包括imatinib。FDA使用了实时肿瘤学审评（RTOR）试点项目对这款
【盘点】2020年1-4月美国FDA批准的创新疗法！
2020年04月30日讯 /生物谷BIOON/ --根据美国食品和药物管理局（FDA）药品评审与研究中心（CDER）的数据统计，在2020年1-4月，FDA批准了16款创新疗法。而根据FDA生物制剂评审与研究中心（CBER）的数据统计，在2020年1-4月，FDA还批准了一款食物过敏免疫疗法（Palforzia）、一款流感疫苗（Audenz）、一款ABO/R
MyoKardia创新心肌病口服靶向疗法达到所有3期临床终点
今日，MyoKardia公司宣布，其在研新药mavacamten在治疗症状性、肥厚性梗阻型心肌病（symptomatic， obstructive hypertrophic cardiomyopathy，HCM）患者的关键性3期临床研究EXPLORER-HCM中，达到该试验的主要终点和所有次要终点。与安慰剂组相比，mavacamten的治疗使患者
PNAS：中国科学家揭示IDH1突变胶质瘤的新疗法！
2020年5月8日讯 /生物谷BIOON /——中国科学院大连化学物理研究所(DICP)的许国旺教授等人领导的一项新研究的发现，阐明了靶向谷胱甘肽合成途径治疗异柠檬酸脱氢酶I (Isocitrate dehydrogenase I， IDH1)突变的胶质瘤的选择性疗法。这项研究近日发表在PNAS上。胶质瘤是最常见的原发性脑瘤。IDH1突变是一种癌症相关的突变
卵巢癌新疗法！奥拉帕利与贝伐珠单抗联合治疗在美获批，用于HRD阳性晚期卵巢癌患者一线维持治疗
2020年5月11日，阿斯利康与默沙东联合宣布，双方共同开发的PARP抑制剂利普卓®（英文商品名：Lynparza，通用名：奥拉帕利）获美国食品药品监督管理局（FDA）批准扩展适应症，与贝伐珠单抗（bevacizumab）联合治疗为一线维持疗法，用于治疗一线以铂为基础的化疗后实现完全或部分缓解的晚期上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者。此类