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小鼠自带基因治疗系统的秘密:4.5SH RNA

近期,人们发现小鼠体内一种小RNA分子在基因表达中发挥着至关重要的作用,这可能是研究人员发现的新一类调节RNA中首个被识别出的RNA分子。

2023-12-19

Nat Commun:毒性的RNA短链可杀死脑细胞,有可能导致阿尔茨海默病产生

阿尔茨海默病会导致脑细胞大量丢失,预计到 2023 年,美国将有约 670 万阿尔茨海默病患者。但人们对导致神经元死亡的事件知之甚少。

2024-01-22

清华大学刘俊杰为基因编辑做减法,无需蛋白质的基于RNA核酶的新一代基因编辑工具

该研究阐明了HYER的DNA靶向切割机制,其与众所周知的RNA引导的CRISPR-Cas核酸酶相似,使用可重编程的单链RNA进行DNA识别,并通过水解来切割DNA。

2024-02-05

Nature子刊:何川团队开发RNA结合蛋白靶点检测新方法——ARTR-seq

在这项研究中,何川团队为了克服现有方法的局限性,提出了一种基于逆转录酶(RT)的RBP结合位点测序方法——ARTR-seq,通过原位逆转录酶捕获RBP-RNA相互作用。

2024-01-11

Developmental Cell:保守界面上的 PUF 合作相互作用决定了 RNA 结合情况和秀丽隐杆线虫的细胞命运

PUF 蛋白在人类健康和疾病中具有重要性,PUF 伙伴关系将很快成为了解人类 PUF 功能如何被调控和发生问题的中心。

2024-02-01

单细胞RNA测序,揭示不同血管化策略对大脑类器官的影响

血管化的大脑类器官不太可能发生细胞死亡,因此被认为是未来大脑研究的标准。这项研究对于未来血管化类器官的制造至关重要,有望开发出更高保真的血管化类器官。

2023-12-22

开发RNA靶向药物,Remix完成6000万美元融资,并与强生达成10亿美元合作

2023年12月,Remix公布了其领先项目REM-422的临床前数据,这是一款靶向降解转录因子MYB的mRNA的口服小分子药物。

2024-01-05

Nature子刊:胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA,用于体内基因治疗

该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性,而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。

2024-02-04

高彩霞团队开发基于Cas12a和环状RNA的引导编辑器,可同时编辑多达4个基因

研究团队还进一步检测了CPE系统的脱靶效应,结果表明CPE具有优良的特异性,几乎没有检测到脱靶效应。

2024-01-11

张元豪团队揭示X染色体上的一个非编码RNA是关键

只有女性的细胞中才存在X染色体失活(XCI)和Xist表达,从而导致自身免疫病大多在女性中发病。

2024-02-06