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《自然》:编辑10个基因删除一种疾病?科学家推算多基因编辑潜力,预期乐观但想得太美

《自然》杂志发表了一篇来自澳大利亚科研团队的论文,研究者们基于一些比较理想的假设计算了可遗传的多基因编辑(HPE)可能实现的效果。

2025-01-14

华人学者联合创立,RNA编辑疗法公司完成9000万美元融资,计划明年进行临床试验

该研究开发的基于ADAR酶的RNA编辑方法RESTORE,并使用该方法成功编辑了人类细胞系和人类原代细胞,展示了对导致α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的临床相关突变的RNA编辑。

2024-08-03

碱基编辑安全性新发现:腺嘌呤碱基编辑器引发染色体脱靶结构变异

该研究为碱基编辑器的安全性评估提供了重要的科学依据,强调了在临床应用中需谨慎考虑脱靶结构变异的风险。

2024-11-16

Mol Cell:RNA功能研究面临的挑战

六位国际专家从多个角度阐述了RNA功能研究所面临的挑战,涵盖了海量转录组数据的高效利用、AI对RNA功能研究的推动作用、RNA修饰的功能探索以及蛋白质-RNA互作对转录组调控的影响等多个方面。

2024-11-15

Nature Medicine:治疗朊病毒疾病——基因编辑带来的曙光

这项技术的成功不仅对朊病毒疾病患者意义深远,更让我们看到了基因编辑技术在精准医学中的巨大潜力。

2025-01-17

MC:环状RNA削弱化疗!南昌大学团队揭示环状RNA介导非小细胞肺癌对吉西他滨耐药的机制

本研究揭示了hsa_circ_0125356在NSCLC吉西他滨耐药性中的关键作用,将为NSCLC的治疗提供新的思路和策略。

2025-04-10

Cell子刊:诺奖团队揭开CRISPR基因编辑效率之谜

这项研究颠覆了“PAM 越宽松越好”的传统认知,揭示特异性与效率的精准平衡才是关键。

2025-04-28

PNAS:RNA拖尾机制驱动淀粉样蛋白形成相变

本研究的工作提供了一个替代框架,以探索细胞如何有效地组装生理淀粉样蛋白的发生,以响应细胞提示,并检查发生在各种模型系统中的固化机制。

2024-06-23

新型引导编辑系统高效实现水稻内源基因的精准标记

核酸酶和微同源末端连接介导的引导编辑策略(NM-PE)更能精准高效的实现水稻内源基因标记。

2025-01-02

Nature:揭示噬菌体利用一种结合DNA和RNA蛋白调节抗CRISPR蛋白产生机制

这项新的研究揭示了噬菌体需要多么小心地部署它们的抗CRISPR蛋白。

2024-07-17